2026年9月26日 美国讯
Ocugen是一家开创性的生物技术公司，致力于开发用于治疗致盲疾病的基因疗法。今日宣布，其研发的基因疗法OCU400已获得巴哈马联邦长寿和再生疗法委员会（LARTA）的临时批准和优先权指定。LARTA为负责审查和批准巴哈马联邦境内长寿及再生疗法的监管机构。Ocugen将通过一项扩大获取计划（EAP）供应OCU400，目标是在获得LARTA全面批准后，于90天内为首例视网膜色素变性（RP）患者提供治疗。
Ocugen董事长、首席执行官兼联合创始人Shankar Musunuri博士表示： "此次合作对Ocugen而言意义重大，标志着公司发展历程中的一个重要里程碑——它为通过巴哈马群岛为全球视网膜色素变性患者提供OCU400治疗创造了独特的机会，这项里程碑式的合作展现了我们差异化基因治疗平台的巨大潜力，也标志着我们在扩大创新型一次性治疗方案的覆盖范围方面迈出了令人振奋的一步，该方案旨在造福患有严重视网膜疾病的患者。"
LARTA优先认定
该认定旨在表彰具有科学和临床前景的项目，以及具备解决重大未满足医疗需求潜力的项目。当与LARTA临时批准一同授予时，该项目将进入一个结构化的审批流程，该流程包括加强与监管机构的互动和加快协调，旨在推动项目最终获得全面批准、做好运营准备并确保患者能够获得药物。
关于OCU400：
OCU400是一种修饰基因疗法候选药物，目前处于III期临床试验阶段，旨在治疗广泛的视网膜色素变性（RP），涵盖从早期到晚期、从儿童到成人患者的各个阶段，并针对由100多个基因突变引起的疾病。该药物基于一种名为NR2E3的核激素受体基因，该基因调控视网膜内多种生理功能，例如感光细胞的发育和维持、代谢、光转导、炎症和细胞存活。RP患者的视网膜细胞中存在功能紊乱的基因网络，而OCU400的设计目标是重置该网络，从而重建健康的细胞稳态。OCU400已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的再生医学先进疗法（RMAT）和孤儿药资格认定（ODD），以及欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药产品资格认定（OMPD）。
关于Ocugen公司：
Ocugen是一家开创性的生物技术公司，致力于开发用于治疗致盲疾病的基因疗法。公司突破性的修饰基因疗法平台有望通过一种不依赖于特定基因的方法，满足庞大患者群体中尚未得到满足的重大医疗需求。与针对单一基因突变的传统基因疗法和基因编辑技术不同，Ocugen的修饰基因疗法旨在通过恢复多个基因网络之间的平衡来解决潜在的疾病生物学问题。公司目前正在推进针对遗传性视网膜疾病和其他影响全球数百万人的致盲疾病的项目，包括视网膜色素变性、Stargardt病和地图样萎缩（一种晚期干性年龄相关性黄斑变性）。欲了解更多信息，请访问www.ocugen.com。
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