重磅：睿健医药iPSC来源视网膜感光细胞前体获CDE默示许可，通用型细胞疗法加速迈向临床
2026年9月2日
2026年9月2日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网最新公示显示，睿健毅联医药科技（成都）有限公司（以下简称“睿健医药”）申报的iPSC（诱导多能干细胞）来源视网膜感光细胞前体细胞治疗产品，已获得临床试验默示许可，适应症为视网膜色素变性（Retinitis Pigmentosa, RP），标志着该产品正式获准开展注册临床试验。本次注册临床试验将由北京协和医院睢瑞芳教授担任主要研究者（PI），由其团队主导开展。这是睿健医药在眼科退行性疾病领域迈出的关键一步，也标志着其核心产品NouvSight001从临床前研究正式迈入注册临床阶段。此前，该产品已于2024年3月获得美国FDA授予的孤儿药认定（ODD），此次国内获批进一步验证了其在国际监管层面的临床价值与潜力。
技术原理：化学诱导+AI，打造通用型“现货”细胞药
睿健医药依托“AI+化学诱导”技术平台，利用纯化学小分子精准调控细胞命运，无需病毒载体或基因修饰，即可将iPSC高效定向分化为视网膜感光细胞前体。该路径兼具安全性高、工艺可控、可大 规模制备“现货型”产品的优势，有望大幅降低治疗成本、提升患者可及性。
视网膜色素变性：一种被忽视的遗传性致盲眼病
视网膜色素变性（RP）是一组由基因缺陷导致的遗传性眼底病，全球患病率约为1/4000，在我国也是导致遗传性失明的主要原因之一。
其发病机制主要为视网膜感光细胞（视杆细胞和视锥细胞）进行性凋亡。患者早期多表现为夜盲，随后视野逐渐向中心缩小，最终可能发展为管状视野甚至完全失明。该病遗传方式多样，包括常染色体显性、隐性遗传及X连锁遗传，约三分之一患者为散发病例。
目前，临床上尚无根治RP的有效方法，现有治疗手段仅能延缓病程。睿健医药此次获批的iPSC来源感光细胞前体，正是希望通过移植健康的感光细胞，从根源上修复受损的视网膜功能，为RP患者带来全新的治疗希望。 |
