2026年8月13日 美国马萨诸塞州讯
住友制药美国公司（SMPA）今日宣布，在其评估 DSP-3077 治疗非综合征型视网膜色素变性（RP）的临床试验中，首例患者已接受视网膜下植入。DSP-3077 是一种在研的再生细胞疗法，利用诱导多能干细胞（iPS细胞）衍生的同种异体视网膜片层进行治疗。
这项 I/IIa 期、开放标签、单臂、非对照、剂量递增研究 (NCT06891885) 旨在评估两种剂量水平的同种异体诱导多能干细胞 (iPS) 衍生视网膜片 (DSP-3077) 在成人视网膜色素变性 (RP) 患者中的疗效，该疗法采用单次视网膜下单眼注射。该研究的主要目的是评估两种剂量水平的 DSP-3077 在成人 RP 患者中的安全性和耐受性；其他目的包括评估 DSP-3077 的安全性、移植率和潜在治疗反应，以及评估 DSP-3077 递送装置的性能。研究参与者将被分为三个队列接受治疗，每个队列根据视力 (VA) 标准和 DSP-3077 剂量水平进行划分。每个队列将包含四名参与者，共计十二名参与者。
SMPA总裁兼首席执行官中川勉博士表示：“我们对iPS细胞在治疗视网膜色素变性（RP）等目前治疗选择有限的退行性疾病方面所展现出的潜力感到鼓舞，而首例患者的治疗对我们公司而言是一个重要的里程碑，能够为我们的首位研究参与者提供这种试验性治疗，不仅是一项莫大的荣幸，也是DSP-3077研发过程中一个非常重要的里程碑，它将有助于我们更好地了解DSP-3077以及未来的iPSC疗法如何帮助改善RP患者及其家人的生活。”
视网膜色素变性（RP）是一种罕见的进行性致盲遗传性疾病，发病率约为四千分之一，目前尚无治愈方法，有效的治疗选择也寥寥无几。RP最初会导致夜视和周边视力丧失，但最终在大多数情况下会影响中心视力。尽管RP的进展在个体间差异很大，但常见的病理变化包括视杆细胞（负责暗视觉的细胞）和视锥细胞（负责明视觉、视觉分辨率和色觉的细胞）的进行性退化（细胞死亡）。
DSP-3077 的核心技术是一种名为 SFEBq 的自组织细胞培养方法。SFEBq 是一种强大的分化方法，可利用多能干细胞生成 3D 神经组织和类器官。这项技术最初由日本领先的国家综合研究所——理化学研究所 (RIKEN) 的笹井义树博士的研究团队开发 。2010 年至 2014 年，住友化学株式会社与理化学研究所开展联合研究，以改进这项技术。为了将这项技术应用于临床，住友制药株式会社（住友制药）于 2013 年接手了与理化学研究所的联合研究，并开发了一种用于生成 iPS 细胞衍生视网膜片的生产工艺 。联合研究完成后，住友制药株式会社、RACTHERA株式会社、S-RACMO株式会社和SMPA开展研究，目标是进一步改进该技术并扩大其在视网膜再生疗法中的应用。
关于 DSP-3077
DSP-3077 是一种在研的再生细胞疗法，由同种异体诱导多能干细胞（iPS细胞）衍生而来，基于采用自组织细胞培养技术制备的三维视网膜类器官。该三维类器官被加工成具有视网膜组织结构的多层视网膜片，其中包含丰富的感光细胞前体。DSP-3077 目前正在进行一项 I/II 期临床试验 (NCT06891885)。该试验旨在将视网膜片植入视网膜色素变性 (RP) 患者的视网膜下腔。美国食品药品监督管理局 (FDA) 于 2026 年 3 月授予 DSP-3077 治疗 RP 的孤儿药资格认定。在 DSP-3077 的研发过程中，SMPA 和住友制药株式会社与 RACTHERA 和 S-RACMO 密切合作，充分利用了 RACTHERA 的技术和专业知识。
关于住友制药
住友制药株式会社是一家总部位于日本的全球性制药公司，其主要运营机构位于美国（住友制药美国公司）和加拿大（住友制药加拿大公司），专注于满足肿瘤、泌尿科、女性健康、罕见病、细胞与基因疗法以及中枢神经系统疾病领域的患者需求。我们在美国、加拿大和欧洲拥有多款上市产品，并拥有涵盖早期到后期研发阶段的多元化产品线，致力于加速药物发现、研究和开发，以便更快地将创新疗法带给患者。欲了解更多关于住友制药的信息，请访问我们的网站https://www.us.sumitomo-pharma.com或在领英上关注我们。
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