2026年7月22日 法国讯
Labatories Théa 是一家致力于推进遗传性视网膜疾病疗法的生物医药公司 旗下创新业务部门 Sepul Bio 。今日宣布，Ultevursen 治疗 Usher 综合征 2A 型 (USH2A) 相关视网膜色素变性 (RP) 或非综合征性 RP 患者的 2b 期 LUNA 临床试验已完成最后一名受试者的入组。
麦吉尔大学医学与健康科学学院儿科外科系教授 Robert Koenekoop 博士说道：“LUNA 2b 期临床试验的最后一名参与者入组，对于 USH2A 研究来说是一个了不起的里程碑，这一刻让我们在寻找治疗这种高度未满足需求的疾病的疗法方面又向前迈进了一步。LUNA临床试验正在10个国家的26个活跃临床中心进行，旨在探索RNA疗法对因USH2A基因第13外显子变异而患有USH2A相关视网膜色素变性（RP）患者的影响。”
Usher 综合征联盟执行主任 Krista Vasi 表示：“我们非常高兴看到 LUNA 临床试验已圆满完成全部受试者招募。从方案审查到受试者招募阶段，Usher 综合征联盟始终全力支持 LUNA 试验。我们通过 USH Trust（全球最大的 Usher 综合征患者国际联系数据库）将符合条件的家庭联系起来，并扩大了试验的覆盖范围，使其惠及更多携带 USH2A 外显子 13 变异的家庭。这一里程碑标志着我们合作的圆满收官，目前试验已进入结束后的数据等待期。每一项临床试验的推进，都是朝着为社群提供有效治疗方案迈出的重要一步，并有望在未来为患有 Usher 综合征 2A 型的儿童、成人及其家庭带来具有变革意义的疗法。”
蒂宾根大学医院罕见眼病中心遗传性视网膜变性科室主任 Katarina Stingl 教授说：“目前还没有针对像 Usher 综合征这样的遗传性视网膜疾病的治疗方法，我很高兴LUNA临床试验已完成全部受试者招募，这标志着Ultevursen的临床开发进入了一个重要阶段，我们可以期待为USH2A患者群体带来更多数据和实际疗效。我期待与Sepul Bio团队合作，希望能够研发出一种可以延缓疾病进展甚至逆转USH2A相关视网膜色素变性患者病情的疗法。”
视网膜色素变性是由DNA中一个或多个基因的变异或缺陷引起的，这些变异或缺陷随后被复制到RNA中。这种突变会破坏视网膜中一种名为引导蛋白的重要蛋白质的产生，据信这会导致感光细胞死亡，进而导致视力丧失。
Ultevursen 是一种在研的 RNA 疗法，目前正在临床试验中评估其安全性和有效性。该疗法旨在克服特定的基因缺陷并恢复关键蛋白质的功能，从而可能减缓或阻止视网膜色素变性（RP）的部分症状。
Ultevursen 是专门针对 USH2A 基因第 13 外显子突变而设计的反义寡核苷酸药物。它通过与前体信使核糖核酸（pre-mRNA）特异性结合，精准调节 RNA 的剪接过程，从而引导第 13 外显子从成熟的 mRNA 中被跳过（排除）。
外显子 13 的缺失将产生一种功能性但较短的引导蛋白（usherin）。据推测，在视网膜中恢复这种引导蛋白的表达，可能有助于预防或延缓感光细胞的退化进程，从而保护患者的视觉功能。
关于 LUNA 2b 期研究
LUNA，又称 SB-421a-006，是一项为期两年的双盲、随机、安慰剂对照试验，旨在评估 Ultevursen 对由 USH2A 基因第 13 外显子突变引起的视网膜色素变性成人和儿童的疗效。
该研究纳入了全球8岁以上的儿童以及欧洲12岁及以上的人群。既往Ultevursen临床研究的安全性和有效性数据支持其治疗潜力。
关于 Sepul Bio
作为 Théa 旗下创新业务部门，Sepul Bio 致力于推进用于治疗遗传性视网膜疾病的变革性 RNA 疗法，尤其注重进一步开发两款尖端眼科产品 Sepofarsen 和 Ultevursen。
Sepofarsen 针对的是 Leber 先天性黑蒙 10 (LCA10)，这是一种罕见的遗传性疾病，会导致严重的视力障碍；而 Ultevursen 旨在阻止 USH2A 基因第 13 外显子发生突变的视网膜色素变性患者的视力丧失。
Sepul Bio 的各项计划都秉持着一个愿景：让患有遗传性眼病的患者在未来拥有更多治疗选择。通过持续的研究和严谨的开发，Sepul Bio 希望为患者带来新的疗法。
网站：www.sepulbio.com
https://pressreleasehub.pa.media ... gmentosa-79402.html |
