2026年6月9日 美国讯
Alkeus Pharmaceuticals, Inc.是一家致力于保护视网膜疾病患者视力的生物制药公司 今日宣布，其全球3期 NORTHSTAR 研究已对首位 Stargardt 病患者进行口服 gildeuretinol (ALK-001) 给药。Stargardt 病是一种罕见的进行性遗传性视网膜疾病，会导致儿童和成人出现不可逆的中心视力丧失，目前尚无获批的治疗方案。
Alkeus Pharmaceuticals 总裁兼首席执行官 Michel Dahan 表示：“我们非常高兴能启动关键的全球3期临床试验 NORTHSTAR，该试验旨在评估口服 gildeuretinol 治疗 Stargardt 病的疗效。对于为这种严重致残性疾病开发急需的治疗方法而言，这无疑是向前迈出的重要一步。我们对 gildeuretinol 在保护视力方面的潜力感到尤为兴奋，正如我们在迄今为止的研究中所观察到的那样。这项3期临床试验旨在向患者、视网膜专科医生和监管机构展示具有临床意义的结果，以证明其对视力的保护作用。”
NORTHSTAR 研究 (NCT07419334) 是一项随机、安慰剂对照、双盲且为期24个月的试验，旨在评估吉德鲁替尼在治疗基线时已存在萎缩性病变的晚期 Stargardt 病患者中的疗效、安全性和药代动力学。主要终点是比较吉德鲁替尼组与安慰剂组在第6至第24个月期间萎缩性病变的生长速度；关键次要终点则是通过低亮度视力 (LLVA) 评估的视力保持情况。
宾夕法尼亚州伊利市 Erie 视网膜研究中心首席研究员 David RP Almeida 博士表示：“我们很高兴 NORTHSTAR 研究迎来了首位受试者，这对于目前尚无获批治疗方案的 Stargardt 病患者而言是一个重要的里程碑。”该全球研究的首位受试者正是在该中心接受了首次给药。“Stargardt 病领域仍存在巨大的未满足医疗需求，持续的研究进展对于受此疾病影响的患者及其家庭至关重要。这项研究体现了我们共同致力于更好地了解该疾病，并评估 gildeuretinol 作为 Stargardt 病治疗药物的潜力。”
眼底自发荧光（FAF）将用于测量萎缩性病变（即视网膜细胞丢失区域）的生长情况。基于此前对约400名接受吉德鲁替尼治疗的患者的解剖学和功能性观察结果，低强度视觉评估（LLVA）将用于评估受试者在弱光条件下的视力。预计 LLVA 比最佳矫正视力（BCVA）更为敏感，有可能在视力开始下降时检测到变化。在之前的研究中，吉德鲁替尼表现出良好的耐受性，这些研究纳入了最小年龄为8岁的患者，治疗持续时间长达7年以上。在这些试验中，未报告色觉障碍、暗适应延迟或夜盲症，这与吉德鲁替尼独特的作用机制相符——该机制不会干扰视觉循环。
德克萨斯州 Retina Consultants 视网膜专家 Charles C. Wykoff 博士说道：“在 Stargardt 病中，萎缩性黄斑病变会随着时间推移而扩大，因此测量病变扩张速度提供了一种客观且可重复的方法来追踪疾病进展。病变生长速度的减缓反映了视网膜组织的保留，这对于长期维持视觉功能至关重要。将低光视力测试（LLVA）纳入次要终点也意义重大，因为许多 Stargardt 病患者即使在疾病早期也会报告在弱光环境下视物困难。LLVA 可以作为一种比高对比度视力测试更灵敏的功能性指标，并能更深入地反映患者日常体验中具有临床意义的变化。”
法国巴黎 Quinze-Vingts 国家眼科医院 (CHNO) 罕见病中心协调员、眼科教授兼法国视觉研究所遗传学系主任 Isabelle Audo 博士补充道：“我们很高兴有机会研究吉德鲁替尼是否能为患者带来具有统计学意义和临床意义的视力保护。此外，NORTHSTAR 研究的全球性对于像 Stargardt 病这样的罕见遗传性疾病尤为重要，因为国际合作对于推进研究和扩大患者参与至关重要。全球患者在应对进行性视力丧失方面面临着巨大的未满足需求，而开展全球性试验对于增进该领域的科学知识和推动治疗研发至关重要。”
该全球3期研究方案已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的同意，计划在11个以上的国家/地区设立约55个试验点。
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