2026年10月29日 美国讯
Nacuity Pharmaceuticals, Inc. 是一家专注于开发治疗视网膜色素变性、白内障及其他氧化应激相关疾病疗法的临床阶段生物制药公司。今日宣布，其用于治疗与Usher综合征相关的视网膜色素变性（RP）的药物NPI-001已在全球确证性3期临床试验SLO-RP Preserve中完成首例患者给药。位于德克萨斯州达拉斯市西南视网膜基金会的遗传性视网膜变性诊所，以及美国和澳大利亚的其他研究中心正在积极招募更多患者。
与Usher综合征相关的视网膜色素变性（RP）是一种罕见的进行性遗传性视网膜疾病，会导致不可逆的视力丧失，目前尚无获批疗法可以延缓感光细胞的退化。SLO-RP Preserve研究旨在评估NPI-001是否能够通过减少感光细胞的丢失来延缓疾病进展。
Nacuity首席临床官Jami Kern博士表示：“我们对二期临床试验取得的积极成果感到非常鼓舞，这更加坚定了我们推进这项重要临床项目的决心和动力，我们的团队正在努力推进这项研究，力求尽快取得进展，同时始终坚持严谨的科学原则和患者安全。”
这项为期24个月的随机双盲研究（NCT07710196）将招募多达80名成年参与者，他们将每天两次口服NPI-001或安慰剂片剂，并在大约两年内完成九次诊所就诊。
视网膜基金会首席医疗官兼遗传性视网膜变性中心主任、SLO-RP Preserve研究首席研究员Mark Pennesi博士表示：“我们很高兴这项重要的验证性研究中首例患者已接受给药，患有与Usher综合征相关的视网膜色素变性（RP）的患者面临着进行性视力丧失，且治疗选择有限。基于迄今为止观察到的令人鼓舞的结果，我们期待在本次3期临床试验中进一步评估NPI-001在延缓疾病进展和保护视力方面的潜力。”
NPI-001是一种专有的、符合GMP标准的N-乙酰半胱氨酸酰胺（NACA）片剂配方，正在开发用于治疗由氧化应激引起的疾病。
Nacuity公司董事长、首席执行官兼联合创始人Halden Conner表示：“我们首个三期临床试验的首例患者给药标志着Nacuity公司以及更重要的Usher综合征患者群体的一个重要里程碑，我们期待通过这项验证性研究推进NPI-001的研发，致力于为Usher综合征相关的视网膜色素变性患者提供一种潜在的疾病改善疗法。我们衷心感谢与西南视网膜基金会的持续合作，并感谢所有参与这项研究的研究人员、患者及其家属。”
SLO-RP Preserve试验将在美国和澳大利亚的多个地点招募患者。欲了解更多信息，请访问preservevisionstudy.com。
关于NPI-001
NPI-001是一种专有的、符合GMP标准的N-乙酰半胱氨酸酰胺（NACA）片剂，旨在治疗与视网膜色素变性等疾病相关的氧化应激。临床前研究表明，NPI-001可提升谷胱甘肽（人体内最强大的内源性抗氧化剂）的水平，从而阻止化学活性氧分子损伤视网膜细胞。NPI-001是一种稳定的片剂剂型，便于患者自行服用，包装选择多样，且生产工艺成熟。除快速通道资格外，NPI-001还获得了视网膜色素变性突破疗法认定和孤儿药认定，这意味着该产品在获得监管部门批准后，将享有美国FDA七年的监管独占权。目前，NPI-001正在一项名为SLO-RP Preserve的全球性确证性III期临床试验中进行评估。
第三阶段的设计遵循第一/二阶段SLO-RP试验（NCT04355689）的模式。在那项随机、双盲、安慰剂对照试验中，澳大利亚4个研究中心的49名患者接受了NPI-001（250毫克，每日两次，即500毫克/天）或安慰剂治疗，疗程为24个月。 Nacuity公司于2025年9月报告称，与安慰剂相比，NPI-001在两年内使椭圆体区（EZ）面积的丢失减缓了50%以上。该公司表示，这种差异在第6个月时就已显现，并持续到第24个月。视网膜敏感度（一项功能性指标）在24个月时未达到统计学意义。该公司描述治疗组的视网膜敏感度下降速度在数值上较慢，约为30%。 Nacuity公司报告称，未出现持续的药物相关不良事件，且患者依从性高于80%。
目前，NPI-001正在一项名为SLO-RP Preserve的全球性确证性III期临床试验中进行评估。
关于Nacuity Pharmaceuticals, Inc.
Nacuity Pharmaceuticals是一家处于临床阶段的创新型氧化应激治疗领域的领先企业。该公司强大的靶向疗法旨在减轻氧化性组织损伤，而这类损伤是导致致盲性眼病和多种严重慢性疾病的罪魁祸首。Nacuity目前有三个高度差异化的临床项目正在进行中，分别针对视网膜色素变性、白内障和胱氨酸病。Nacuity在美国德克萨斯州沃思堡和澳大利亚设有运营机构，拥有丰富的管理和科学领域专业知识，并获得美国抗盲基金会（https://www.fightingblindness.org）及其风险投资机构Gund Vision Fund（https://gundvisionfund.org/）的支持。更多信息，请访问www.nacuity.com。
https://www.manilatimes.net/2026 ... er-syndrome/2456222 |
