2026年10月5日 瑞典讯
瑞典卡罗琳医学院10月5日宣布，将2026年诺贝尔生理学或医学奖授予卡尔·戴塞罗斯、彼得·黑格曼和格奥尔格·纳格尔，以表彰他们在光门控离子通道和光遗传学领域的开创性发现。
光遗传学对遗传性视网膜色素变性（RP）患者群体的意义尤为特殊。RP到了晚期，负责感光的视杆、视锥细胞大量凋亡，但视网膜内层的神经细胞往往仍然存活。光遗传学疗法的思路，就是通过基因递送将光敏蛋白导入这些残存细胞，让它们“接管”感光功能，从而绕过病变部位重建视觉通路。与只能针对单一基因突变的传统基因替代疗法不同，光遗传学具有“基因型非依赖性”，理论上可覆盖更广泛的RP患者群体，尤其是那些致病基因不明或已错过基因替代治疗窗口的晚期患者。
此次诺奖的颁发，也为这一领域注入了强劲动力。对研发企业而言，诺奖背书意味着技术路径得到最高级别认可，将显著提升资本市场信心，有助于后续融资推进；对监管审批而言，这一里程碑也会形成积极信号，加速全球审评机构对光遗传学疗法的认知与评估进程。可以说，诺奖不仅属于科学家，也为正在临床试验中的管线和等待治疗的患者带来了一剂强心针。
在国际上，美国Nanoscope Therapeutics的光遗传学基因疗法Mogenry（MCO-010）进展最快。2026年9月，美国FDA已正式受理其生物制品许可申请（BLA），拟用于治疗伴严重视力丧失的RP患者。如果获批，它有望成为全球首个面向该患者群体、无需针对特定致病基因的疗法。在日本，PMDA也已于2026年10月1日受理Mogenry的新药申请。
与此同时，中国的光遗传学基因治疗管线也在快速推进。健达九州自主研发的GA001注射液，已在中国启动注册临床试验，并于2026年9月在上海市第一人民医院完成中国首例受试者入组及给药；此前该产品已获美国FDA临床II期许可及孤儿药资格、快速通道资格认定。中眸医疗的ZM-02眼用注射液，已于2026年8月获得国家药监局临床试验批准，正式进入注册临床阶段；值得一提的是，中眸医疗科学顾问委员会成员正是本次诺奖得主之一格奥尔格·纳格尔教授。ZM-02此前已获得美国FDA孤儿药资格认定，并在首次人体研究MOON试验中，6名接受治疗的患者完成52周随访，显示出良好的安全性和初步视觉改善信号。星明优健的UGX202注射液，也已于2026年8月获得国家药监局药品审评中心临床试验许可，适应症为晚期遗传性视网膜色素变性，目前I/II期注册临床试验已启动受试者招募。
从诺奖实验室到临床试验，光遗传学正在从“用光控制神经元”的基础工具，逐步走向帮助RP患者恢复部分视觉功能的现实路径。全球多条管线同步进入注册临床阶段，标志着这一领域正在加速迈向临床应用的关键窗口期。 |
