2026年6月6日
复旦大学附属眼耳鼻喉科医院近期正在开展“一项评价间充质干细胞外泌体注射液在Stargardt病（遗传性黄斑营养不良）患者的安全性、耐受性及初步有效性的临床试验”。
1药物简介及特色Stargardt病（STGD）是最常见的遗传性黄斑营养不良，大约每10000人中就有一人患病。其多在儿童期或青少年期发病，造成进行性、不可逆的视力损害。典型的眼底改变为黄斑萎缩、伴或不伴视网膜黄色斑点沉着。间充质干细胞来源的外泌体包含大量与组织再生相关的活性分子，能模拟并发挥间充质干细胞功能，可将其内容物释放至靶细胞，从而改变靶细胞内信号转导及基因表达情况，从而促进组织再生，调节损伤部位局部免疫反应。间充质干细胞外泌体注射液通过玻璃体腔注射（Intravitreal Injection, IVT）方式给药，外泌体可在视网膜微环境中被视网膜色素上皮细胞（RPE）、光感受器细胞及Müller胶质细胞摄取。其所携带的功能性miRNA及蛋白质成分可调控氧化应激、炎症反应、细胞凋亡及线粒体功能等关键病理通路，从而改善视网膜微环境，延缓光感受器细胞退行性损伤进程。
2招募条件本研究中受试者将接受1次单眼玻璃体腔注射，注射后随访24周，受试者需配合完成随访检查，主要筛选标准如下：1.受试者年龄18-65岁，性别不限；2.临床和辅助检查确诊为Stargardt病；3.研究眼为较低视力眼，且最佳矫正视力(BCVA)的ETDRS视力表得分≤70个字母（相当于标准视力表的0.5）；4.经研究者判定，屈光介质澄清，允许获得高质量的眼底成像；5.受试者同意并能够配合完成预定的访视、治疗和实验室检查等试验程序，并签署知情同意书。您将得到本项目相关的体检和评估，本研究将支付您参加本项目期间所做的相关治疗/检查费用以及随访时的挂号费，提供研究药物。3联系方式①线下门诊
门诊时间：周一上午和周二下午地址：上海市徐汇区汾阳路83号复旦大学附属眼耳鼻喉科医院门诊五楼25号诊室（眼遗传病联合门诊）②联系电话
报名医生：华医生联系时间：工作日8:30-17:30报名电话：18936051017③报名问卷
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本文转自复旦大学附属眼耳鼻喉科医院微信公众号 |
