2026年5月5日 美国讯
Atsena Therapeutics 是一家专注于利用基因医学逆转或预防失明的临床阶段基因治疗公司 ，今日在科罗拉多州丹佛举行的“抗盲基金会视网膜治疗创新峰会”上，公布了其 1/2/3 期 LIGHTHOUSE 试验 B 部分的中期六个月数据。该试验旨在评估基因疗法 ATSN-201 在 X 连锁视网膜劈裂症（XLRS）患者中的疗效。
Atsena 联合创始人兼首席科学官 Shannon Boye 博士表示：“Atsena 的 LIGHTHOUSE 研究 B 部分结果完全符合预期：安全性良好，视网膜劈裂消退，且在六个月时观察到的功能改善与 A 部分研究同期结果高度一致。在接受治疗的六名成年患者中，有四名观察到了黄斑劈裂闭合；相比之下，未接受治疗的对照组受试者或其未治疗的对侧眼均未出现结构性变化。第四组患者的微视野计反应动力学与我们在 A 部分研究中观察到的结果一致。此外，B 部分所有组别（包括儿科患者）均未观察到严重不良事件，”
Atsena 首席医疗官藤田健二医学博士表示：“Atsena 已正式启动关键的 C 部分队列招募，这对 XLRS 患者和公司而言都是一个重要的里程碑。ATSN-201 是首个进入 XLRS 注册性临床试验的基因疗法，而 XLRS 目前尚无获批疗法。我们仍有望在 2028 年提交生物制品许可申请（BLA）。”
LIGHTHOUSE 试验的 C 部分是该研究的 3 期关键部分，将在北美和欧洲的主要临床中心招募共 76 名 XLRS 患者。患者将被随机分为治疗组和对照组。治疗组患者将立即接受 ATSN-201 治疗，而对照组患者将接受 12 个月的观察，之后可以选择是否接受 ATSN-201 治疗。
该试验的主要终点是 52 周时的微视野检查结果（符合 FDA 和 EMA 的要求），视力和光学相干断层扫描（OCT）则是关键的次要终点。目前患者筛选正在进行中，预计将于 2027 年第一季度末完成入组。3 期队列的数据预计将支持 2028 年提交的 BLA 申请。
B 部分中期六个月数据亮点
该研究的 B 部分共评估了 9 名成人和 3 名儿童 XLRS 患者。成人组分为三组：两组分别评估不同的注射剂量，另一组为未接受治疗的对照组（对照组患者可在观察一年后选择接受治疗）。
中期六个月数据显示：
● 一致性： 第 4 组的结构和功能反应动力学与第 1-3 组观察到的结果一致。
● 结构改善： 在第 4 组接受治疗的 6 名成人中，有 4 名（67%）在第 6 个月证实了黄斑劈裂闭合。值得注意的是，3 名未接受治疗的对照受试者和 6 只未接受治疗的对侧眼均未出现黄斑劈裂闭合。
● 功能改善： 第 6 个月时 B 部分的微视野反应与同一时间点 A 部分的微视野反应非常相似。
● 安全性（成人）： B 部分所有队列均观察到良好的安全性。未观察到严重不良事件（SAE），未观察到黄斑裂孔形成或视网膜脱离，也未观察到受试者退出。在第 4 组受试者中观察到的视网膜下沉积物通过短暂的类固醇治疗得以消除。
● 安全性（儿科）： 在儿科受试者（第 5 组，8-12 岁）中观察到良好的安全性，没有发生严重不良事件、视网膜下沉积物、黄斑裂孔形成或视网膜脱离，也没有中止治疗的情况。
关于 X 连锁视网膜劈裂症 (XLRS)
XLRS 是一种由 RS1 基因突变引起的单基因 X 连锁疾病。RS1 基因编码视网膜劈裂蛋白，这是一种主要由感光细胞分泌的蛋白质，定位于视杆细胞、视锥细胞和双极细胞的细胞外表面。XLRS 的特征是视网膜层发生异常分裂（即视网膜劈裂），导致视力下降且无法通过眼镜矫正，最终导致进行性视力丧失甚至失明。该病主要影响男性，通常在幼儿时期确诊。目前，美国和欧盟约有 3 万名男性患有 XLRS，且尚无获批的治疗方法。
关于 ATSN-201
ATSN-201 是 Atsena 公司正在研发的基因疗法，它利用了一种新型的横向扩散型 AAV.SPR 病毒衣壳，旨在高效靶向中央视网膜的光感受器，同时避免黄斑脱离的手术风险。
ATSN-201 是首个在 I/II 期临床试验中初步证实具有疗效和安全性的 XLRS 基因疗法。大多数患者的视网膜结构（黄斑劈裂闭合）得到改善，微视野检查、最佳矫正视力和低照度视力评估均显示视网膜和视觉功能有显著改善。ATSN-201 具有良好的安全性，在治疗后至少一年内耐受性良好。
这款同类最佳的基因治疗候选产品已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的再生医学先进疗法（RMAT）资格认定、快速通道资格认定、儿科罕见病资格认定和孤儿药资格认定，以及欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格认定。该研究正在进行中。更多信息，请访问 ClinicalTrials.gov（标识符：NCT05878860）。
关于 AAV.SPR
AAV.SPR 是 Atsena 公司研发的一种新型衣壳，它能够横向扩散至视网膜下注射部位之外，从而在黄斑区以外的区域注射后，实现对中央视网膜的安全高效转导。
一项在非人灵长类动物中进行的临床前研究表明，AAV.SPR 能够促进转基因表达，且表达范围远超视网膜下注射泡边缘。这与目前常用的 AAV 载体形成鲜明对比，后者通常局限于原始注射泡边缘。在临床相关剂量下，AAV.SPR 能够高效转导中央凹视锥细胞，无需手术分离视网膜，且与常用衣壳相比具有良好的安全性。欲了解更多关于临床前研究以及 AAV.SPR 作用机制的信息，请访问：Atsena Therapeutics - Laterally Spreading Capsids
关于 Atsena Therapeutics
Atsena 是一家临床阶段的基因治疗公司，致力于开发一流的疗法，以逆转或预防由遗传性视网膜疾病引起的失明。公司的主导项目正在一项关键性临床试验中评估 ATSN-201 对 X 连锁视网膜劈裂症 (XLRS) 的疗效。XLRS 是一种通常在儿童时期确诊并会导致成年后失明的遗传性疾病。公司自主研发的产品线还包括正在开发用于治疗 Usher 综合征 1B 型和 Stargardt 病的基因疗法。
此外，Atsena 还与日本新药株式会社开展独家战略合作，开发 ATSN-101。这是一种用于治疗莱伯氏先天性黑蒙症 1 型 (LCA1) 的首创在研基因疗法。ATSN-101 已完成 1/2 期试验并取得积极结果，Atsena 预计将于 2026 年下半年启动一项评估 ATSN-101 的全球关键性 3 期临床试验。Atsena 由眼科基因治疗领域的先驱创立，其经验丰富的团队致力于满足视力丧失患者的需求。欲了解更多信息，请访问：Atsena Therapeutics
https://atsenatx.com/press-relea ... nked-retinoschisis/ |
