2026年5月5日 美国讯
Opus Genetics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发基因疗法，以恢复患有遗传性视网膜疾病（IRD）患者的视力并预防失明。该公司今日宣布，其在研LCA5基因疗法项目OPGx-LCA5已被美国食品药品监督管理局（FDA）的罕见病证据原则（RDEP）项目接受。
OPGx-LCA5是一种潜在的基因疗法，用于治疗莱伯氏先天性黑蒙5型（LCA5）。LCA5是一种罕见的遗传性视网膜疾病，由LCA5基因突变引起，会导致患者早期进行性视力丧失。目前尚无获批的专门针对LCA5的疗法。
RDEP是FDA的一项新举措，旨在支持针对美国通常影响不到1000名患者的超罕见遗传疾病的疗法开发。该计划使FDA与申办方之间能够进行早期和持续的合作，以在监管策略、临床试验设计以及生成支持潜在批准所需证据的创新方法方面达成一致。
Opus Genetics首席执行官George Magrath博士表示：“RDEP资格是我们监管策略的重要组成部分，因为我们正寻求与FDA就OPGx-LCA5的关键性3期临床试验项目达成一致。鉴于这种疾病的罕见性和严重性，在获得RMAT认定的同时尽早与FDA沟通，将有助于我们制定更高效、更精简的研发路径。我们期待与FDA合作，共同探索为受这种致盲性遗传性视网膜疾病影响的患者提供潜在治疗方案。”
作为研发证据计划（RDEP）的一部分，FDA将与Opus Genetics公司密切合作，指导OPGx-LCA5的持续研发，包括临床试验设计方面的考量、在小样本患者群体中验证疗效的方法，以及支持临床获益论证的策略。该计划还提供了一个评估疗效实质性证据的框架，包括利用一项充分且控制良好的研究，并辅以验证性证据。
关于 OPGx-LCA5
OPGx-LCA5旨在治疗由LCA5基因双等位基因突变引起的Leber先天性黑蒙症。LCA5基因编码lebercilin蛋白，LCA5相关遗传性视网膜疾病是一种早发性严重遗传性视网膜营养不良。对携带该突变患者的研究表明，该疾病存在视网膜结构与视觉功能不同的现象，提示基因增强疗法可能具有治疗潜力。OPGx-LCA5采用腺相关病毒8型（AAV8）载体，将功能性LCA5基因精准递送至外层视网膜。目前，OPGx-LCA5正在宾夕法尼亚大学进行I/II期临床试验。来自儿科受试者的数据显示，视锥细胞主导的视力显著改善，且该疗法耐受性良好，未出现严重的眼部不良事件或剂量限制性毒性。成年组患者的视锥细胞敏感度和视觉功能在长达18个月的时间内均表现出持久改善。OPGx-LCA5还获得了FDA授予的儿科罕见疾病、孤儿药和再生医学先进疗法（RMAT）认定。
关于 Opus Genetics
Opus Genetics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发基因疗法，以恢复患有遗传性视网膜疾病（IRD）患者的视力并预防失明。公司正在开发持久有效的单次治疗方案，旨在解决严重视网膜疾病的根本遗传病因。公司目前在研的药物包括七个基于腺相关病毒（AAV）的项目，其中OPGx-LCA5用于治疗LCA5相关突变，OPGx-BEST1用于治疗BEST1相关视网膜变性，其他候选药物则靶向RDH12、MERTK、RHO、CNGB1和NMNAT1。公司总部位于北卡罗来纳州研究三角园区。更多信息，请访问http://www.opusgtx.com。
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