2026年4月22日 美国圣地亚哥讯
Belite Bio 是一家临床阶段药物研发公司，专注于推进针对退行性视网膜疾病的新型疗法。今日宣布，已启动Tinlarebant治疗1型Stargardt病的在研新型口服疗法的新药申请（NDA）的滚动提交流程，以期获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。 Stargardt 病 (STGD1) 是一种罕见的遗传性视网膜疾病，由 ABCA4 基因突变引起。此前，FDA 已授予 Tinlarebant 治疗 STGD1 的突破性疗法认定 (BTD)，并且 FDA 也已批准 Belite 公司滚动提交新药申请 (NDA)。该公司预计将于 2026 年第二季度完成 NDA 的滚动提交。
Belite Bio 首席医疗官 Hendrik Scholl 博士表示：“Stargardt 病是一种极具破坏力的进行性疾病，通常始于青少年时期，几乎所有患者最终都会失明，严重影响患者的生活质量。NDA 的提交对于患者、护理人员、医生以及整个 Stargardt 病群体来说都是一个重要的里程碑，因为 tinlarebant 有望成为首个获批的 Stargardt 病治疗药物，我为我们提交给FDA的数据包感到自豪，其中包括我们3期DRAGON试验的突破性结果，并期待在今年第二季度完成新药申请（NDA）的提交。”
Belite Bio董事长兼首席执行官Tom Lin博士表示：“我衷心感谢参与和支持我们临床试验的患者、护理人员、研究人员以及所有人员，还有整个Belite团队，感谢他们帮助我们迈出这一重要一步，自从我们发布关键性试验数据，证明tinlarebant能够延缓视网膜变性以来，我们的团队就一直在为这一里程碑式的进展而努力。我们致力于将这种潜在的治疗方法带给美国乃至全球的患者，并专注于继续推进商业化准备工作，组建包括销售、市场准入、医学事务、市场营销、监管和运营在内的关键团队，以确保明年顺利上市。我们期待完成NDA的提交，并在审查过程中与FDA密切合作。”
关于 Tinlarebant（又名 LBS-008）
Tinlarebant 是一种新型口服疗法，旨在减少维生素 A 毒素（称为双视黄醇）的积累。这些毒素会导致 STGD1 患者的视网膜疾病，并加速地图样萎缩 (GA) 或晚期干性年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的病情进展。双视黄醇是视觉循环的副产物，而视觉循环依赖于眼睛对维生素 A（视黄醇）的供应。Tinlarebant 的作用机制是降低并维持血清视黄醇结合蛋白 4 (RBP4) 的水平。RBP4 是视黄醇从肝脏运输到眼睛的唯一载体蛋白。通过调节进入眼睛的视黄醇量，Tinlarebant 可以减少双视黄醇的生成。 Tinlarebant 已获得美国突破性疗法认定、快速通道认定和罕见儿科疾病认定，以及美国、欧洲和日本的孤儿药认定，并在日本获得先驱认定，用于治疗 STGD1。
关于 Belite Bio
Belite Bio 是一家临床阶段药物研发公司，专注于推进针对退行性视网膜疾病的新型疗法，这些疾病存在巨大的未满足医疗需求，例如 1 型 Stargardt 病 (STGD1) 和晚期干性年龄相关性黄斑变性 (AMD) 中的地图样萎缩 (GA)，以及特定的代谢性疾病。 Belite Bio 的主要候选药物 tinlarebant 是一种口服疗法，旨在减少双视黄醇毒素在眼部的积累。该公司已完成一项针对青少年 STGD1 患者的 III 期临床试验 (DRAGON)，目前正在进行一项针对青少年 STGD1 患者的 II/III 期临床试验 (DRAGON II) 和一项针对 GA 患者的 III 期临床试验 (PHOENIX)。欲了解更多信息，请访问我们的网站 www.belitebio.com。
https://www.manilatimes.net/2026 ... rdt-disease/2325453 |
