2026年11月13日 美国讯
Andelyn Biosciences是一家在美国领先的、以患者为中心的细胞和基因疗法开发与生产组织 和韩国生物技术公司Celliaz Co., Ltd.今日宣布建立战略合作伙伴关系，以推进CLZ002的研发。CLZ002是一种用于治疗视网膜色素变性（RP）的在研腺相关病毒（AAV）基因疗法。
视网膜色素变性（RP）是一组遗传性视网膜疾病，影响着全球超过300万人，会导致进行性视力丧失。目前，患者的治疗选择仍然有限。Celliaz公司治疗该疾病的策略是阻断PROX1——PROX1从邻近视网膜细胞转移进入M ü ller胶质细胞后，会抑制M ü ller胶质细胞的再生活性。Andelyn公司利用其专有的AAV Curator悬浮平台，为Celliaz公司提供基于AAV2衣壳的基因治疗端到端开发和生产服务。
Andelyn Biosciences首席商务官Matt Niloff表示：“视网膜色素变性（RP）领域仍存在巨大的未满足医疗需求，而Celliaz的方案极具吸引力，Andelyn凭借其在AAV（腺相关病毒）领域的深厚专业知识，为客户的IND（新药临床试验申请）提供支持，涵盖眼科和罕见病项目。此次与Celliaz的合作，进一步拓展了我们此前对多个韩国项目的支持工作。我们很荣幸能将这些经验与Curator®平台相结合，助力Celliaz将CLZ002推进至临床试验阶段。”
Celliaz首席执行官Kyung Hwa Kang博士表示：“RP可由90多个基因的突变引起，因此开发能够惠及广大患者的基因特异性疗法极具挑战性。CLZ002代表了一种截然不同的方法。我们的疗法并非针对特定的致病突变，而是旨在通过阻止PROX1向Müller胶质细胞转移，恢复视网膜固有的再生能力。这些视网膜细胞保留着潜在的再生能力。这种不针对特定基因的策略，有望使由多种基因突变引起的视网膜色素变性（RP）患者受益。为了将这种创新方法转化为临床疗法，我们需要一位兼具雄厚科研实力和可靠生产能力的合作伙伴。Andelyn在眼科和罕见病AAV项目方面拥有丰富的经验，其Curator®悬浮平台以及整合的质粒和病毒载体生产能力，使其成为理想的合作伙伴。我们相信，此次合作将有助于完成CLZ002 IND申报所需的开发工作，并最终开展我们计划中的I/II期临床试验。”
此次合作体现了Andelyn更广泛的使命，即推进细胞和基因疗法从研发到临床和商业化的各个阶段。凭借从概念到商业化的全流程能力、全面且符合各阶段要求的质量体系以及以患者为中心的理念，Andelyn致力于帮助全球各地的医疗机构将关键疗法带给患者。
关于Celliaz
Celliaz Co., Ltd.是一家总部位于韩国大田的生物技术公司，致力于开发用于治疗视网膜退行性疾病的新一代再生疗法。Celliaz以韩国科学技术院（KAIST）的开创性研究成果为基础，通过激发受损视网膜组织的内在再生潜能，开发恢复视力的创新方法。其主要项目CLZ002是一种在研的、不依赖特定基因的腺相关病毒（AAV）基因疗法，旨在通过阻断细胞间PROX1的转移，恢复Müller胶质细胞介导的视网膜再生。Celliaz希望通过这种方法，为视网膜色素变性（RP）和其他视网膜退行性疾病的患者开发再生疗法。了解更多信息，请访问celliaz.com。
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