2026年11月6日 德国讯
VeonGen Therapeutics是一家处于临床阶段的基因药物公司，致力于开发下一代基因疗法。该公司今天宣布，其用于治疗Stargardt病及其他ABCA4相关视网膜营养不良的在研双AAV基因疗法VG801，在监管与临床方面均取得重大进展。
VeonGen通过一次再生医学先进疗法（RMAT）B类会议，与美国食品药品监督管理局（FDA）就VG801关键性3期临床试验的核心临床设计与化学、生产和控制（CMC）事项达成一致。FDA会议纪要记录了双方在关键性研究设计上的共识，涵盖主要终点、研究持续时间和对照组设置。在CMC方面，双方的共识包括使用现有临床批次生产关键性3期临床试验用药，以及商业化生产策略的关键环节。这些成果为全球关键性3期临床试验的开展提供了重要的监管指导与支持。
与此同时，VeonGen正借助FDA的罕见病终点推进（RDEA）试点项目，推进虚拟现实视觉测试（VRVT）的研发，以支持其作为Stargardt病功能性视力评估指标的开发。VG801也已在欧洲和中国获得I/II期临床试验许可，为其全球发展战略提供支持。
正在进行的首次人体I/II期临床研究（NCT07002398）已对15名患者进行给药，这些患者被分为三个剂量组，包括成人和儿童患者。VG801在治疗12个月时，已在多项评估中显示出持续稳定的功能改善，包括最佳矫正视力（BCVA）、VRVT以及微视野检查的注视稳定性。在13名基线BCVA可测量的患者中，所有患者在治疗6个月或12个月时均显示出视力较基线有所改善，其中11名患者视力提高了至少5个ETDRS字母，包括7名患者提高了至少10个字母、4名患者提高了至少15个字母。这些结果，加上迄今保持稳定的视网膜结构和良好的安全性，支持了VG801的治疗潜力。
VeonGen Therapeutics联合创始人兼首席执行官徐曼博士表示：“FDA对关键性3期临床试验和CMC策略的认可，标志着VG801的研发风险显著降低，也是迈向全球关键性开发的重要一步。在成人和儿童患者中观察到的持续性功能改善，增强了我们对该项目的信心。我们采用的差异化技术旨在解决Stargardt病的根本遗传病因，有望保护或改善患者的视力。我们将继续专注于推进VG801的全球关键性开发，最终将这一创新疗法带给世界各地的患者。”
VG801利用VeonGen的专有基因治疗平台，结合其新型vgAAV2衣壳和vgRNA REVeRT（通过mRNA反式剪接进行重建）技术，实现将全长功能性人ABCA4基因递送并重建到视网膜感光细胞中。这种差异化的双AAV疗法旨在针对不同ABCA4突变导致的Stargardt病潜在遗传病因，有望实现与基因型无关的治疗方法，并为患者带来功能性获益。
关于VG801
VG801是一种在研的双AAV腺相关病毒（AAV）基因疗法，用于治疗Stargardt病及其他ABCA4相关视网膜营养不良症。它结合了VeonGen专有的vgAAV衣壳技术（用于高效光感受器转导）和vgRNA REVeRT大基因递送技术，可将全长功能性人ABCA4基因递送并重组到视网膜光感受器细胞中。VG801已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的再生医学先进疗法（RMAT）、罕见儿科疾病（RPD）和孤儿药（ODD）认定，并入选FDA的罕见病终点推进（RDEA）试点项目。
关于Stargardt病
Stargardt病是最常见的遗传性黄斑营养不良症之一，全球约有1/8,000至1/10,000的人患有此病。Stargard病由ABCA4基因突变引起，其特征是进行性中心视力丧失，通常始于儿童期或青少年期，导致视力逐渐下降，在某些情况下甚至会发展为法定盲。目前尚无获批的Stargardt病治疗方法，凸显了该领域巨大的未满足医疗需求。
关于VeonGen Therapeutics
VeonGen Therapeutics总部位于德国慕尼黑，是一家临床阶段的基因药物公司，致力于开发创新疗法，以解决疾病的根本原因。其眼科临床研发管线包括用于治疗Stargardt病和ABCA4相关视网膜营养不良的VG801，以及用于治疗由CNGA1突变引起的视网膜色素变性的玻璃体内注射AAV基因疗法VG901。VeonGen的三大专有技术平台（vgAAV、vgRNA REVeRT和AAV Transactivation）旨在解决基因治疗中的关键挑战，包括细胞转导、突破AAV容量限制的大基因递送，以及疾病相关基因表达的调控。VeonGen还在探索眼科、心血管、中枢神经系统（CNS）及其他治疗领域的应用和合作机会。更多信息请访问 www.veongen.com。
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