2026年10月7日
Nanoscope Therapeutics, Inc.是一家专注于开发和商业化新型、不针对特定疾病的疗法，用于治疗因视网膜变性导致光感受器丢失和视力障碍的生物技术公司。该公司10月1日宣布，日本药品和医疗器械管理局（PMDA）已受理其新药申请，并授予优先审评资格。Nanoscope正在寻求日本厚生劳动省（MHLW）批准其新药MOGENRY®（sonpiretigene isteparvovec，MCO-010）上市。MOGENRY®是一种旨在恢复视力的光遗传学基因疗法，用于治疗遗传性视网膜营养不良（IRD）。
优先审评反映了MOGENRY在日本“先驱认定制度”（Sakigake Designation System）下获得的资格认定。该制度是日本创新医疗产品的快速审批途径，旨在缩短监管审批时间。此外，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理并备案了MOGENRY用于治疗伴有严重视力丧失的视网膜色素变性（RP）的生物制品许可申请（BLA），目前该申请仍在审查中。
Nanoscope Therapeutics首席执行官Sulagna Bhattacharya表示：“日本药品和医疗器械管理局（PMDA）受理我们的申请并给予优先审评资格，无论对于Nanoscope公司，还是对于目前尚无获批治疗方案的众多遗传性视网膜疾病（IRD）患者而言，都是一个关键时刻，随着MOGENRY在日本获得优先审评资格，预计将于2027年上半年在日本和美国获得批准，我们正朝着为主要市场的患者提供一次性、不限疾病类型的视力恢复疗法的目标迈进。RESTORE研究的强劲数据，以及REMAIN研究中长期随访观察到的疗效持久性，增强了我们对MOGENRY潜力的信心。我们期待在整个审评过程中与PMDA和厚生劳动省（MHLW）密切合作。”
该申请得到了以下研究的积极疗效和安全性数据的支持：视网膜色素变性（RP）1/2a期试验（NCT04919473）、RP多中心、随机、双盲、假手术对照的RESTORE 2b/3期临床试验（NCT04945772），以及Stargardt病多中心2期临床试验STARLIGHT（NCT05417126）。RESTORE试验达到了其主要终点和关键次要终点，在第52周和第76周均显示出视力改善。MOGENRY耐受性良好，未报告与治疗相关的严重不良事件。RESTORE试验中接受给药的大多数患者已继续参与REMAIN研究，该研究提供了长期随访数据，这些数据已包含在本次申请中。
Nanoscope Therapeutics联合创始人、总裁兼首席科学官Samarendra Mohanty博士表示：“我们设计的MCO-010作用于基因缺陷的下游，因此无论患者的疾病是由数百个基因中的哪一个引起，单一疗法都能在环境光照条件下恢复视力，过去一年来，我们与日本监管机构持续开展的富有建设性的合作对话，令我们倍感鼓舞。看到日本药品和医疗器械管理局（PMDA）基于MCO-010独特的作用机制和临床证据，受理了我们针对遗传性视网膜疾病（IRD）的新药申请（NDA）并授予优先审评资格，我们整个团队都感到无比振奋。这体现了我们的坚定信念——视力恢复不应局限于单一基因或单一疾病。我们很自豪能够距离将MOGENRY带给那些一直在等待治疗的IRD患者又近了一步。每一个监管里程碑，都让我们更加坚定地为全球IRD患者尽快带来福音的承诺。”
如果获得批准，MOGENRY将成为日本首个不针对特定疾病、用于改善IRD患者视力的疗法，它提供一次性门诊治疗，无需基因检测，也无需在手术室进行治疗。
关于遗传性视网膜营养不良
遗传性视网膜营养不良（IRD）是一组罕见的、遗传异质性疾病，由超过250个基因的突变引起，导致感光细胞进行性丧失，最终造成视力障碍，并在大多数情况下导致完全失明。IRD包括最常见的视网膜色素变性（RP），以及其他疾病，例如Stargardt病、锥杆细胞营养不良和Leber先天性黑蒙等。由于基因特异性疗法仅针对单一的致病基因，因此绝大多数IRD患者目前尚无获批的治疗方案。在日本，IRD是导致视力障碍的主要原因之一，而RP则被列为难治性疾病。
关于MOGENRY（sonpiretigene isteparvovec；MCO-010）
Nanoscope的多特性视蛋白（MCO）技术利用其专有的基因工程合成视蛋白，在宽光谱范围内实现高光敏性和快速动力学，从而优化了性能。Nanoscope联合创始人、总裁兼首席科学官Samarendra Mohanty构思并发明了这项技术；此后，他的团队花费了十余年时间，在多种动物模型和人类疾病中评估其性能。MOGENRY是一种基于Nanoscope MCO平台的在研一次性玻璃体内注射光遗传学基因疗法。通过将多特性视蛋白基因递送至高密度的双极视网膜细胞，MOGENRY使这些存活的细胞直接对光敏感，从而让它们在感光细胞丢失后，仍能利用剩余的视觉回路。MOGENRY无需基因检测、侵入性手术或重复给药，其设计旨在融入现有的视网膜诊疗流程。目前，MOGENRY正在接受美国FDA的审查，用于治疗伴有严重视力丧失的视网膜色素变性（RP）；同时在日本，MOGENRY也正在接受日本药品和医疗器械管理局（PMDA）和厚生劳动省（MHLW）的优先审查，用于治疗遗传性视网膜疾病（IRD）。
关于Nanoscope Therapeutics
Nanoscope Therapeutics致力于开发一种不针对特定疾病、能够恢复视力的光遗传学疗法，以帮助数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者。在针对视网膜色素变性（RP）的RESTORE IIb/III期多中心、随机、双盲、假手术对照临床试验（NCT04945772）取得积极结果后，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理该公司MOGENRY的生物制品许可申请（BLA）；日本药品和医疗器械管理局（PMDA）也已受理该公司MOGENRY用于治疗遗传性视网膜疾病（IRD）的新药申请（NDA）并给予优先审评资格。如果获得批准，MOGENRY有望成为RP和其他IRD患者的标准治疗方案，只需在诊室进行一次注射，无需进行基因检测。公司在MCO-010治疗Stargardt病（SD）的STARLIGHT II期临床试验（NCT05417126）中也取得了令人鼓舞的结果，并计划于2026年启动III期注册试验。MCO-010已获得FDA授予的RP和SD快速通道资格与孤儿药资格，以及SD的RMAT资格；此外，还获得了EMA授予的、涵盖非综合征型和综合征型视杆细胞和视锥细胞为主的视网膜营养不良以及黄斑营养不良的孤儿药资格。MCO-010还在日本获得了IRD的先驱药物资格和孤儿药资格，并在沙特阿拉伯获得了IRD的孤儿药资格。MCO治疗地图样萎缩的II期临床试验预计将于2026年启动，其他已准备好提交IND申请的项目包括Leber先天性黑蒙（LCA）。访问NanosTherapeutics.com了解更多信息。
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