2026年9月30日
德国柏林与美国马萨诸塞州剑桥，2026年9月30日——拜耳集团及其全资独立运营子公司BlueRock Therapeutics LP（一家临床阶段细胞疗法企业）今日宣布，其在研细胞疗法lemiretprocel（OpCT‑001）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）以及欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格认定。美国FDA授予的资格适应症为视网膜色素变性与视锥‑视杆营养不良。欧盟EMA授予资格的适应症包括：视杆表型的综合征型、非综合征型遗传性视网膜疾病，以及视锥表型的非综合征型遗传性视网膜疾病。
Lemiretprocel（OpCT‑001）是一款源自诱导多能干细胞（iPSC）的试验性细胞疗法，正在CLARICO 1/2a期临床试验中评估，用于治疗原发性光感受器疾病。该类疾病属于遗传性视网膜疾病的亚类，包含视网膜色素变性、Usher综合征以及视锥‑视杆营养不良。Lemiretprocel（OpCT‑001）的作用原理是向视网膜补充全新的功能性细胞，替换已经丢失的细胞，以期帮助原发性光感受器疾病患者恢复视力。
BlueRock首席医学官Amit Rakhit表示：“获得美国FDA与欧盟EMA的孤儿药资格认定，是lemiretprocel项目的重要进展。我们相信lemiretprocel极具潜力，有望成为帮助原发性光感受器疾病患者恢复视力的治疗选择，我们期待继续和药监机构合作推进该产品的临床开发。”
拜耳制药事业部全球研发执行副总裁Christian Rommel称：“我们正与BlueRock一同推进全球首个针对原发性光感受器疾病的iPSC来源细胞疗法人体临床试验。FDA和EMA双双授予孤儿药资格，印证了lemiretprocel的潜力，该产品有望惠及大量治疗选择十分有限的遗传性视网膜疾病患者。”
Lemiretprocel（OpCT‑001）属于试验性细胞疗法，尚未获得任何监管机构批准，其有效性与安全性尚未得到确证与完整评估。
关于CLARICO研究
CLARICO 是一项 1/2a 期、首次人体、多中心、分为两个阶段的干预性临床研究，旨在评估 OpCT-001 在约 54 名原发性感光细胞疾病成人患者中的安全性、耐受性和临床疗效。1 期研究主要评估安全性与耐受性，并采用剂量递增设计，计划设置 4 个剂量水平，分别纳入 4 个队列（队列 1 至队列 4）。1 期研究计划纳入 12 至 24 名法定盲受试者，每个队列约 3 至 6 名，采用标准 3+3 剂量递增方案：在确认前一较低剂量具有可接受的安全性信号后，方可进入下一剂量水平。2a 期研究计划招募最多 30 名受试者，分为两个队列（队列 5 和队列 6），评估两种不同剂量水平的 OpCT-001，剂量选择将基于 1 期研究获得的安全性和耐受性数据。2a 期受试者将以 1:1 的比例随机分配至队列 5 或队列 6。除手术团队外，受试者、研究者及研究中心相关人员均对受试者的剂量分组设盲。更多试验详情可访问临床试验注册平台或研究官方网站。
关于BlueRock Therapeutics LP
BlueRock Therapeutics LP是一家临床阶段细胞疗法企业，专注开发细胞药物用于治疗重症疾病。公司充分挖掘细胞疗法技术，搭建管线，为罹患神经系统疾病与眼科疾病的患者开发全新治疗药物。公司两款全新在研细胞疗法均已进入临床阶段：用于帕金森病的bemdaneprocel（BRT‑DA01）以及针对原发性光感受器疾病的OpCT‑001。
关于拜耳
拜耳是一家生命科学领域（医药健康与营养）具备核心竞争力的全球性企业。秉持“为全人类创造健康，消除饥饿”的企业使命，拜耳的产品与服务致力于应对全球人口增长与老龄化带来的重大挑战，依靠创新与增长创造社会价值。拜耳品牌在全球代表着信任、可靠与高品质。2025财年集团员工约88000人，销售额456亿欧元，研发投入58亿欧元。更多信息访问官网：www.bayer.com。 |
