2026年9月22日 澳大利亚讯
澳大利亚眼科研究中心（CERA）基因工程研究负责人刘桂祥教授正采用一种新方法，帮助更多人获得挽救视力的疗法。他创立了CERA最新的衍生公司Adara Bio，旨在将他在实验室的RNA编辑研究成果转化为临床应用，并开发针对多种遗传性视网膜疾病（IRD）的精准疗法。
刘教授表示：“Adara Bio的目标是建立一个可适应多种疾病的治疗平台，而不是像以往那样从头开始开发每一种治疗方法——这种方式既缓慢又昂贵。”
这项技术有望加快治疗方法的研发，帮助患者更快获得治疗，包括患有某些最罕见遗传性视网膜疾病的患者。
改变游戏规则
目前大多数基因疗法的原理是用健康基因替换缺陷基因。健康基因通过病毒载体——一种经过改造的病毒，可以安全地将治疗药物递送到靶细胞——输送到眼部。
最大的挑战之一是，某些致病基因体积过大，无法装入用于开发基因疗法的病毒载体中。由这些较大基因引起的疾病，例如Usher综合征2A型，需要采用不同的治疗方法。刘教授及其团队正通过开发RNA编辑平台来应对这一挑战。
DNA就像人体的指令手册，而RNA则负责将这些指令传递给细胞。这种疗法只需单次注射即可纠正错误的RNA信息，使细胞能够正常运作，从而帮助预防视力丧失。
由于该疗法作用于RNA水平，因此不会改变人体的DNA。此外，该平台足够紧凑，可以适配目前已在眼科治疗中临床应用的病毒载体。
刘教授说：“我们之所以从Usher综合征2A型入手，是因为它是由一个非常大的基因引起的，目前还没有办法用传统的基因治疗方法来治疗它。”
EDITRA平台的设计也具有适应性，因此可以开发针对由大基因引起的许多其他遗传性视网膜疾病的治疗方法。
刘教授说：“如果我们能利用这个平台治疗Usher综合征2A型，我们就可以对其进行改造，以治疗更多此类疾病。这种方法比一次只针对一种疾病开发治疗方法更快、更高效，我们希望它能帮助更多患有遗传性视网膜疾病的人获得治疗。”
该技术已在眼部模型上进行了测试，目前团队正致力于推动其进入临床试验阶段。
为了加快其惠及患者的进程，刘教授与眼科公司Medic Vision AI 合作创立了Adara Bio。Medic Vision AI是一家在台湾上市的制药公司，也是Adara Bio的主要股东。
刘教授说：“我们希望，这一合作能够加快Usher综合征2A型治疗方案的研发，并最终推动更多疾病治疗研究的进展。”
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