2026年7月7日 美国讯
Opus Genetics 是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发基因疗法，以恢复遗传性视网膜疾病 (IRD) 患者的视力并预防失明。该公司今日宣布，已在 B 类罕见病证据原则 (RDEP) 会议上与美国食品药品监督管理局 (FDA) 就其注册性 3 期临床试验的设计达成一致。该试验旨在评估 OPGx-LCA5 治疗 LCA5 相关 IRD（一种早发性严重遗传性视网膜营养不良）的疗效。
Opus Genetics 已收到 B 类会议纪要，确认了该试验的几个关键要素。这项 3 期研究预计将招募 8 名能够完成双眼治疗后微视野检查的受试者，并包含一个为期 6 个月的导入期，以便每位受试者在接受治疗前作为自身自然病程的对照。目前，计划招募的 8 名受试者中已有 7 名入组并正在完成导入期，公司预计将于 2026 年第四季度开始给药。
主要疗效终点设定为：视网膜中心区域 16 个测试点敏感度平均提高至少 7 分贝 (dB)，这是一项具有临床意义的视觉功能指标。该 3 期研究的设计统计效力超过 90%，旨在检测至少 7 分贝的治疗效果。这一结果指标得到了 1/2 期试验的支持，因为在 1/2 期试验中，能够完成微视野检查的受试者平均改善了约 10.5 分贝。
值得注意的是，FDA 表示 Opus Genetics 可基于 6 个月主要终点的显著疗效提交生物制品许可申请 (BLA)，同时在 BLA 审查过程中提交 12 个月的持久性数据。
Opus Genetics 首席执行官 George Magrath 博士表示：“我们相信，此次与 FDA 的合作将为潜在的生物制品许可申请 (BLA) 提交提供清晰的路线图，更重要的是，这将使我们离为 LCA5 相关失明患者提供治疗方案更近一步，通过 RDEP 项目与 FDA 合作，我们为这种极其罕见的遗传性视网膜疾病制定了注册途径，取得了非常积极的成果。随着患者招募接近尾声，我们预计将于 今年第四季度启动 3 期临床试验的给药。此外，OPGx-LCA5 可能符合优先审评券的申请条件，这将是一项潜在的重要战略资产。”
Opus Genetics 联合创始人兼董事会成员 Jean Bennett 博士补充道：“LCA5 相关遗传性视网膜疾病是儿童失明中最严重的类型之一，患者在很小的时候就会出现严重视力丧失，且目前尚无获批的治疗方案。我们对 FDA 的持续关注感到鼓舞，并期待尽快推进这一对患者及其家庭至关重要的项目。”
关于 Opus Genetics
Opus Genetics 是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发基因疗法，以恢复遗传性视网膜疾病 (IRD) 患者的视力并预防失明。公司正在开发持久有效的单次治疗方案，旨在解决严重视网膜疾病的根本遗传病因。公司目前在研的七款基于腺相关病毒 (AAV) 的项目包括：针对 LCA5 相关突变的 OPGx-LCA5 和针对 BEST1 相关视网膜变性的 OPGx-BEST1，以及其他靶向 RDH12、MERTK、RHO、CNGB1 和 NMNAT1 的候选药物。公司总部位于北卡罗来纳州的研究三角园区。更多信息，请访问 www.opusgtx.com。
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