2026年6月30日 澳大利亚讯
澳大利亚 阿德莱德大学的研究人员对一种新型疗法进行了首次人体试验。该疗法有望治疗导致劳动年龄成年人失明的主要原因，并取得了令人鼓舞的结果。
视网膜色素变性是一种遗传性疾病，患者视网膜中负责感光的细胞功能异常，导致进行性失明。目前针对晚期视网膜色素变性的治疗选择有限，且尚无治愈方法。如今，一种新的治疗方法带来了新的希望。阿德莱德大学的专家与华盛顿大学的研究人员合作，开展了一项小型试点试验，旨在验证一种基于特定分子的潜在疗法是否安全且易于人体耐受。
他们发现，当这种小分子被注射到眼睛中时，它能修复一些受损的视网膜细胞，使它们重新对光敏感。即使正常的感光细胞已经消失，这种情况仍然会发生。
首席研究员、阿德莱德大学医学院的罗伯特·卡森教授说："最初只是为了测试药物安全性而进行的一项非常小规模的试验，现在已经开辟了一种治疗退行性眼病的全新方法。这是首个针对人体的光开关药物临床试验。与针对特定突变的基因疗法不同，这种方法可能适用于多种不同类型的视网膜变性。此外，它还避免了基因改造，从而简化了治疗并可能降低风险。"
安全之外的早期迹象
参与这项小型试验的几名受试者报告称，他们在进行视觉测试（包括步行测试）时，短期内能力有所改善。一名视网膜细胞严重受损的受试者在接受治疗两天后，报告称对光线的感知能力有所提高。
卡森说："我们发现这种疗法耐受性良好，没有出现严重不良事件，也没有证据表明对眼睛有有害影响。我们还观察到一些早期迹象，表明该药物可能具有生物学效应，一些参与者报告说他们的光感发生了变化，脑成像显示，治疗后大脑视觉区域的活动有所增加。虽然这无疑是个积极的信号，但也必须强调，这些只是初步发现，需要在更大规模的研究中得到证实。"
目前正在测试一个更通用的平台
Kiora Pharmaceuticals为这项研究提供了产业支持，研究结果已发表在《自然医学》杂志上。目前正在进行一项更大规模的二期临床试验，以更严格地评估该疗法是否能够改善视力。
卡森说："从更长远的角度来看，这项工作建立了一个新的视力恢复平台，可以进一步开发用于治疗视网膜色素变性以外的视网膜疾病。"
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