2026年6月23日 美国讯
Atsena 是一家临床阶段的基因治疗公司，致力于开发一流的疗法，以逆转或预防由遗传性视网膜疾病引起的失明。 今天宣布，在评估 ATSN-201 治疗 X 连锁视网膜劈裂症 (XLRS) 的 LIGHTHOUSE 试验的 3 期关键队列中，首位患者已接受给药。
自5月份开始招募受试者以来，Atsena已完成10%的受试者招募，并预计随着北美和欧洲更多计划中的研究中心陆续启用，招募工作将迅速推进。Atsena预计将于2027年第一季度末完成受试者招募，主要研究结果预计将于2028年上半年公布，生物制品许可申请（BLA）计划于2028年下半年提交。
Atsena首席医疗官藤田健二博士表示：‘’该研究的快速入组反映了X连锁视网膜劈裂症（XLRS）领域巨大的未满足医疗需求，目前尚无获批疗法，同时也体现了关注ATSN-201临床进展的顶尖临床医生和患者的浓厚兴趣，这种兴趣源于令人信服的早期临床结果。在LIGHTHOUSE试验的1/2期部分，大多数接受治疗的患者视网膜劈裂腔闭合，视网膜和视觉功能均得到显著改善，达到FDA批准标准，且这些疗效在至少一年的随访中得以维持。”
Atsena 首席执行官 Patrick Ritschel 表示：“为首位患者在 LIGHTHOUSE 关键队列中给药，对 Atsena 和 XLRS 患者群体而言都是一个具有里程碑意义的时刻，我们如此迅速地招募患者，体现了患者和医生们对找到这种疾病治疗方法的迫切需求。我们满怀信心地开展这项关键性研究，因为 1/2 期临床试验数据表明，ATSN-201 可以逆转视网膜的结构性损伤并显著改善视力。XLRS 患者家庭已经等待治疗方案太久了，而我们决心为他们带来希望。”
关于 LIGHTHOUSE III 期关键队列：
LIGHTHOUSE 试验的 III 期关键队列正在北美和欧洲的顶尖医疗中心招募 76 名 XLRS 患者，包括成人和最小 6 岁的儿童。患者将按约 1:1 的比例随机分配至治疗组（接受 ATSN-201 治疗）和对照组（观察 12 个月后可选择接受治疗）。主要终点是 52 周时微视野的变化，该终点符合美国食品药品监督管理局 (FDA) 和欧洲药品管理局 (EMA) 的要求。关键次要终点包括视力和基于光学相干断层扫描 (OCT) 的视网膜结构测量结果。
关于X连锁视网膜劈裂症（XLRS）
XLRS是一种单基因X连锁疾病，由RS1基因突变引起。RS1基因编码视网膜劈裂蛋白，一种主要由感光细胞分泌的蛋白质。RS1定位于视杆细胞、视锥细胞和双极细胞的细胞外表面。XLRS的特征是视网膜劈裂，即视网膜层异常分裂，导致视力下降，且无法通过眼镜矫正，最终导致进行性视力丧失，直至失明。XLRS主要影响男性，通常在幼儿时期确诊。美国和欧盟约有3万名男性患有XLRS，目前尚无获批的治疗方法。
关于 ATSN-201：
ATSN-201 是 Atsena 公司正在研发的基因疗法，它利用了一种新型的横向扩散型病毒衣壳 AAV.SPR，旨在高效靶向中央视网膜的光感受器，同时避免了手术中黄斑脱离的风险。目前，该疗法正在进行 I/II/III 期 LIGHTHOUSE 试验的评估。III 期关键性队列正在积极招募患者。
ATSN-201是首个在I/II期临床试验中初步证实具有疗效和安全性的X连锁视网膜病变（XLRS）基因疗法。大多数患者的视网膜结构（黄斑裂孔闭合）得到改善，微视野检查、最佳矫正视力和低照度视力评估显示，视网膜和视觉功能均有显著改善。ATSN-201具有良好的安全性，且在治疗后至少一年内耐受性良好。这款同类最佳的基因治疗候选产品已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的再生医学先进疗法（RMAT）资格认定、快速通道资格认定、罕见儿科疾病资格认定和孤儿药资格认定，以及欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格认定。更多信息，请访问ClinicalTrials.gov（注册号：NCT05878860）。
关于 AAV.SPR：
AAV.SPR 是 Atsena 公司研发的一种新型衣壳，它能够横向扩散至视网膜下注射部位之外，从而在黄斑区以外的区域注射后，实现对视网膜中央区域的安全高效转导。一项在非人灵长类动物中进行的临床前研究表明，AAV.SPR 能够促进转基因表达，且表达范围远超视网膜下注射泡边缘。这与目前常用的 AAV 载体形成鲜明对比，后者通常局限于原始注射泡边缘。在临床相关剂量下，AAV.SPR 能够高效转导至视网膜中央凹的视锥细胞，无需做视网膜脱离手术，且与常用衣壳相比具有良好的安全性。欲了解更多关于临床前研究以及 AAV.SPR 作用机制的信息，请访问 https://atsenatx.com/our-approach/laterally-spreading-aav/。
关于 Atsena Therapeutics：
Atsena 是一家临床阶段的基因治疗公司，致力于开发一流的疗法，以逆转或预防由遗传性视网膜疾病引起的失明。公司的主导项目正在一项关键性临床试验中评估 ATSN-201 对 X 连锁视网膜劈裂症 (XLRS) 的疗效。XLRS 是一种遗传性疾病，通常在儿童时期确诊，并会导致成年后失明。公司自主研发的产品线还包括正在开发用于治疗 Usher 综合征 1B 型和 Stargardt 病的基因疗法。 Atsena 还与日本新药株式会社开展独家战略合作，开发 ATSN-101，这是一种用于治疗莱伯氏先天性黑蒙症 1 型 (LCA1) 的首创在研基因疗法。ATSN-101 已完成 1/2 期试验并取得积极结果 ( https://doi.org/10.1016/s0140-6736(24)01447-8)，Atsena预计将于 2026 年下半年启动一项评估 ATSN-101 的全球关键性 3 期临床试验。
Atsena由眼科基因治疗领域的先驱创立，其经验丰富的团队致力于满足视力丧失患者的需求。欲了解更多信息，请访问https://atsenatx.com/。
https://atsenatx.com/press-relea ... nked-retinoschisis/ |
