2026年6月17日 美国讯
Opus Genetics, Inc.是一家致力于开发基因疗法以恢复遗传性视网膜疾病（IRD）患者视力并预防失明的临床阶段生物制药公司。今日，公司宣布已成功举办了研发科学论坛。在本次论坛中，公司管理层与IRD领域的多位专家共同重点介绍了公司不断扩展的、针对严重视网膜疾病的基因疗法产品线。
此次论坛重点展示了三个即将进入临床试验的新项目、LCA5和BEST1的最新临床数据，以及关于全球IRD市场机遇、临床开发和执行策略的详细规划。
Opus Genetics 首席执行官 George Magrath 博士表示："正如我们在本次研发科学论坛上所展示的，我们经过验证的科学方法和早期临床成功，为我们拓展一系列前景广阔的新项目提供了强劲动力。我们在多个适应症领域拥有先发优势，并受到广泛的知识产权保护。此外，利用罕见病监管途径可能带来的灵活性和加速审批，以及孤儿药独占权和优先审评券的潜力，都为我们的产品开发提供了有力支持。我们的整体策略强调精简的研发流程、高效的资本投入、一流的科学顾问团队，以及由能够并行执行多个临床项目的经验丰富的领导团队。"
基因治疗项目亮点
OPGx-RDH12
疾病背景：RDH12 基因突变会导致严重的莱伯先天性黑蒙症 (LCA)，通常在婴儿期或儿童期导致视力迅速丧失，并可能在30岁前致盲。
患者规模：全球约有 30,900 名患者，其中包括美国的 2,500 名和中东/北非地区的 17,500 名。
治疗机制：旨在恢复视觉循环的关键组成部分。
临床前数据：在临床前研究中，OPGx-RDH12 成功在体内递送了功能性 RDH12 酶，并在小型动物模型中恢复了其结构和功能。
开发计划：预计将于 2026年第四季度 在美国启动临床试验。资金由 RDH12 联盟提供。
OPGx-MERTK
疾病背景：MERTK 基因突变会导致严重的常染色体隐性遗传性视网膜色素变性，通常在儿童期或青少年期发病，导致视力迅速丧失。
患者规模：全球约有 21,960 名患者，其中包括美国的 2,600 名和中东/北非地区的 14,300 名。
治疗机制：旨在恢复视网膜色素上皮（RPE）的关键代谢功能。
临床前数据：在临床前研究中，OPGx-MERTK 在视网膜变性的小动物模型中提供了视网膜结构/功能得以保留以及外核层厚度增加的证据。
开发计划：预计将于 2027年第一季度 在克利夫兰诊所阿布扎比分院启动临床试验。资金由阿布扎比医疗保健研究与创新基金牵头的财团提供。
OPGx-RHO
疾病背景：RHO 基因突变会导致常染色体显性遗传性视网膜色素变性。这是一种临床表现差异很大、通常进展缓慢的视杆-视锥细胞营养不良症，特征是视紫红质错误折叠或功能异常，导致感光细胞应激和进行性周边视野丧失，随后中心视力下降。
患者规模：全球约有 30,200 名患者，其中包括美国的 8,800 名。
治疗机制：旨在对常染色体显性 RHO 进行"沉默和替换"。
临床前数据：在临床前研究中，OPGx-RHO 在两种大型动物模型中维持了视杆细胞的形态。
开发计划：预计将于 2027年下半年 在全球范围内启动临床试验。
OPGx-LCA5
疾病背景：LCA5 突变会导致一种发病极早且病情严重的疾病，通常在婴儿期或幼儿期出现症状。
患者规模：全球约有 3,240 名患者，其中包括美国的 170 名。
治疗机制：旨在恢复功能性 lebercilin蛋白的缺失。该蛋白是视觉循环的关键组成部分，其功能缺失会严重损害感光细胞功能。
临床数据：在正在进行的 1/2 期临床试验中，成人组的视力在24个月内得到改善并保持稳定，儿童组的视力在6个月内得到改善。此外，全视野刺激测试（FST）显示视力得到持久改善，微视野检测数据也证实了视力敏感度提高以及注视点向中央凹移动。
开发计划：关键性 3 期临床试验的导入期正在进行受试者招募。与此同时，临床和商业用药批次正在生产中。OPGx-LCA5 预计将于 2026年第四季度 开始给药。
OPGx-BEST1
疾病背景：BEST1 突变会破坏细胞离子和液体的稳态，导致电生理异常、RPE 功能障碍和视网膜变性。发病年龄从儿童期到成年期不等，进展速度缓慢。
患者规模：全球约有 21,800 名患者，其中包括美国的 8,400 名（约8,000人患有卵黄状黄斑营养不良症 BVMD，约400人患有常染色体隐性遗传性黄斑营养不良症 ARB）。
治疗机制：旨在靶向视网膜色素上皮 (RPE) 细胞，并恢复 bestrophin-1 蛋白 的功能。
临床数据：在正在进行的 1/2 期临床试验中，第一组招募了 3 名 BVMD 患者和 2 名 ARB 患者，给药工作已于 2026年5月完成。
开发计划：预计 2026年9月 将公布第一批受试者三个月的主要数据。
商业市场机遇
在某些全球市场，IRD 患者的实际患病率可能高于目前的估计。例如，当临床医生仅根据黄斑下方特征性的卵黄样（"蛋黄样"）病变诊断 BEST1 疾病时，患者可能并未接受基因检测，导致部分病例未被统计。
关于 Opus Genetics
Opus Genetics 是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发基因疗法，以恢复遗传性视网膜疾病（IRD）患者的视力并预防失明。公司正在开发持久有效的单次治疗方案，旨在解决严重视网膜疾病的根本遗传病因。
公司目前在研的七项基于腺相关病毒（AAV）的项目包括：针对 LCA5 相关突变的 OPGx-LCA5、针对 BEST1 相关视网膜变性的 OPGx-BEST1，以及其他靶向 RDH12、MERTK、RHO、CNGB1 和 NMNAT1 的候选药物。
公司总部位于北卡罗来纳州的研究三角园区。更多信息，请访问 www.opusgtx.com。
https://finance.yahoo.com/health ... gene-200500436.html |
