2026年6月13日 美国讯
Belite Bio, Inc是一家专注于推进针对退行性视网膜疾病新型疗法研发的临床阶段药物开发公司，今日宣布已完成向美国食品药品监督管理局（FDA）滚动提交tinlarebant的新药申请（NDA）。
Tinlarebant是一种在研的每日一次口服疗法，用于治疗Stargardt病1型（STGD1）。STGD1是一种由ABCA4基因突变引起的罕见遗传性视网膜疾病，会导致进行性且不可逆的视力丧失。据估计，仅在美国就有53,000人患有STGD1，目前尚无获批的治疗方案。
该滚动式新药申请于2026年4月启动，并以突破性疗法认定（BTD）提交。FDA授予此项认定的原因是STGD1患者存在巨大的未满足医疗需求。完整的申请将接受FDA为期60天的审查，若获批准，FDA将确定处方药用户付费法案（PDUFA）的目标审批日期。
Belite Bio董事长兼首席执行官Tom Lin博士表示：“完成新药申请（NDA）的提交，对Belite Bio而言是一个关键时刻，也代表着Stargardt病患者群体向前迈出了重要一步。长期以来，他们一直面临着视力逐渐丧失的困境，却苦于没有获批的治疗方案，我们衷心感谢所有促成这一里程碑的人，包括参与我们临床试验的患者、家属和研究人员，以及整个Belite团队。我们期待与FDA携手合作，推进tinlarebant的监管审批流程，以此回报他们的支持。同时，我们将继续专注于商业化准备工作，以期在获得批准后及时高效地推出该产品。”
Belite Bio首席医疗官Hendrik Scholl博士表示：“Stargardt病给患者带来沉重的负担，通常在他们生命早期就发病，并在他们接受教育和独立生活的关键时期逐渐损害中心视力，我们相信，DRAGON III期临床试验的结果显示，与安慰剂相比，tinlarebant能够显著降低视网膜病变的生长速度，这凸显了其疗效，并有望使其成为首个获批用于治疗这种毁灭性疾病的疗法。”
关于 Tinlarebant（又名 LBS-008）：
Tinlarebant是一种新型口服疗法，旨在减少维生素A毒素（称为双视黄醇）的积累。这些毒素会导致STGD1患者的视网膜病变，并促进地图样萎缩（GA）或晚期干性年龄相关性黄斑变性（AMD）的疾病进展。双视黄醇是视觉循环的副产物，而视觉循环依赖于眼睛对维生素A（视黄醇）的供应。Tinlarebant的作用机制是降低并维持血清视黄醇结合蛋白4（RBP4）的水平。RBP4是视黄醇从肝脏运输到眼睛的唯一载体蛋白。通过调节进入眼睛的视黄醇量，Tinlarebant可以减少双视黄醇的生成。Tinlarebant已获得美国突破性疗法认定、快速通道认定和儿科罕见病认定，在美国、欧洲、日本和瑞士获得孤儿药认定，并在日本获得Sakigake认定，用于治疗STGD1。
关于 Belite Bio：
Belite Bio是一家专注于推进新型疗法研发的临床阶段药物开发公司，致力于治疗存在重大未满足医疗需求的退行性视网膜疾病，例如1型Stargardt病（STGD1）和晚期干性年龄相关性黄斑变性（AMD）中的地图样萎缩（GA），以及其他特定代谢性疾病。Belite Bio的主要候选药物tinlarebant是一种口服疗法，旨在减少双视黄醇毒素在眼内的积累。公司已完成一项针对STGD1青少年和成人受试者的III期临床试验（DRAGON），该试验达到了主要终点。目前，该药物正在一项针对STGD1青少年和成人受试者的II/III期临床试验（DRAGON II）和一项针对GA受试者的III期临床试验（PHOENIX）中进行评估。欲了解更多信息，请在访问 。
https://www.globenewswire.com/ne ... disease-type-1.html |
