2026年5月8日 美国讯
Opus Genetics, Inc.是一家致力于开发基因疗法、以恢复遗传性视网膜疾病（IRD）患者视力并预防失明的临床阶段生物制药公司。该公司今日宣布，在科罗拉多州丹佛举行的2026年视觉与眼科研究协会（ARVO）年会上，公布多个项目的最新临床及临床前数据。
此次公布的数据凸显了新证据，表明Opus Genetics的基因疗法OPGx-LCA5有望恢复患有早发遗传性视网膜疾病儿童患者的视锥细胞介导的白天视力，同时也推进了公司在BEST1和RHO项目方面的整体研发管线。
Opus Genetics首席执行官George Magrath博士表示：“我们在ARVO大会上的报告反映了基因疗法在视网膜疾病治疗领域取得的重大进展。我们看到越来越多的证据表明，得益于令人鼓舞的临床信号，以及针对遗传性致盲疾病患者的多个项目不断发展壮大，我们或许能够快速恢复患者的视觉功能。”
口头报告
基因增强疗法治疗LCA5儿童后，视锥细胞介导的视力得到恢复
主要研究者Tomas S. Aleman博士发表的口头报告，介绍了正在进行的OPGx-LCA5治疗先天性5型黑蒙（LCA5）儿童患者的6个月1/2/3期研究结果。LCA5是一种严重的早发性遗传性视网膜变性。
尽管患者病情严重且基线视力很差，但接受OPGx-LCA5治疗的患者在单次视网膜下注射后，视锥细胞介导的功能得到了强劲而稳定的恢复。
主要研究结果包括：
● 耐受性良好，未出现剂量限制性毒性，不良事件轻微、符合预期且已消退。
● 所有接受治疗的患者视锥细胞敏感度均提高了30倍以上，表明初级感光细胞功能已恢复。
● 与基线眼和未治疗的对照眼相比，治疗眼的视力有所改善。
● 通过多项独立检测结果客观证实疗效，包括暗适应瞳孔光反应，结果显示振幅和潜伏期阈值均有所改善。
● 在定向行走测试中，功能性视力得到早期且持久的改善。
● 患者自述日常功能性视力持续改善。
Tomas S. Aleman博士表示：“这些结果表明，即使是病情严重的早发性疾病，仍然存在恢复视锥细胞功能并显著改善视力的机会窗口。LCA5基因增强疗法显著改善了青少年患者的日间视力，为未来将其应用于治疗潜力更大的年轻患者铺平了道路。重要的是，这些结果建立在先前成人数据的基础上，并表明在严重的儿童疾病中，存活的视锥细胞可以被挽救，从而支持更广泛的治疗窗口。”
海报展示
一项针对由BEST1基因突变引起的Bestrophinopathy（Bestrophinopathy）和Best Vitelliform Macular Dystrophy（BVMD）的OPGx-BEST1基因疗法1b/2a期临床研究的成年受试者初步结果
● 三个月内耐受性良好，未出现眼部炎症或与治疗相关的不良事件。
● 治疗眼视力最多可提高12个字母。
● 黄斑区厚度减少约23%，表明视网膜结构有所改善。
● 患者早期报告的改善情况，包括视力逐渐变暗的感知减轻。
这些发现为在大量遗传性视网膜疾病患者中应用BEST1基因增强疗法提供了早期临床证据。Opus Genetics已完成其正在进行的OPGx-BEST1基因疗法I/II期研究的第一组受试者招募，预计将于2026年9月公布第一组受试者3个月的主要数据。
开发基于细胞的OPGx-BEST1基因治疗表达和功能效力检测方法
● 开发了稳健、可重复的检测方法（RT-dPCR、Western blot、ELISA），用于定量基因表达和蛋白质产量。
● 各生产批次的效力均在预期范围内（50-150%），表现稳定。
● 建立了一种功能性检测方法来测量BEST1通道活性，支持机制驱动的验证。
这些能力有助于可扩展的开发和监管准备。
在犬类RHO-adRP模型中，通过视网膜下注射递送GMP级载体OPGx-RHO的非临床疗效和毒性研究
● 已确定未观察到不良反应水平（NOAEL）以指导临床给药。
● 治疗区域视网膜结构和功能得到有效保护。
● 观察到剂量依赖性结构恢复，支持临床转化。
在猪常染色体显性遗传性视网膜色素变性（RHO）动物模型中，突变非依赖性AAV基因敲低和替代疗法的治疗效果
● 证明了无需针对特定突变即可采用的方法：
● 恢复视杆细胞主导的视觉反应。
● 视锥细胞功能随时间推移得到维持。
● 视网膜结构得到保存，包括外层视网膜厚度和感光细胞形态。
● 确定了最小有效剂量和跨时间点的持久性证据。
● 数据还表明存在眼间病毒载体转移，提示可能存在系统性分布动态。
这些结果支持采用差异化策略，用单一疗法治疗遗传异质性视网膜疾病。
演示文稿和海报将在Opus Genetics网站上提供。
关于Opus Genetics
Opus Genetics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发基因疗法，以恢复患有遗传性视网膜疾病（IRD）患者的视力并预防失明。公司正在开发持久有效的单次治疗方案，旨在解决严重视网膜疾病的根本遗传病因。公司目前在研的七项基于腺相关病毒（AAV）的项目包括：针对LCA5相关突变的OPGx-LCA5和针对BEST1相关视网膜变性的OPGx-BEST1，以及其他靶向RDH12、MERTK、RHO、CNGB1和NMNAT1的候选药物。Opus Genetics总部位于北卡罗来纳州三角研究园。更多信息，请访问www.opusgtx.com。
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