2026年4月15日 美国加州讯
Kiora Pharmaceuticals是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发治疗视网膜疾病的先进疗法。今日宣布，其KIO-301药物的I期ABACUS-1研究结果已发表于《自然医学》杂志。该研究旨在利用一种小分子“光开关”恢复晚期遗传性视网膜疾病——视网膜色素变性患者的光反应能力，并为此项目提供了更多临床细节。该研究结果可通过以下链接访问： https://www.nature.com/articles/s41591-026-04317-6
这项开放标签、首次人体剂量递增试验评估了KIO-301在晚期视网膜色素变性患者中的安全性和可行性，且不考虑潜在的基因突变。KIO-301通过玻璃体内注射的方式注入6名受试者的12只眼睛。主要终点是30天内的眼部和全身安全性，次要终点和探索性终点包括功能性视力测试、视力、动态视野、功能性磁共振成像以及受试者报告的结果。
该研究的主要研究者、来自皇家阿德莱德医院的罗伯特·卡森博士表示：“KIO-301 一期临床试验结果发表在《自然医学》杂志上是一个重要的里程碑，它将分子光开关的早期临床支持带入了同行评审的文献中，试验结果表明该分子光开关在短期内对眼睛安全有效，同时也强调仍需开展更大规模的对照研究，以确定其功能性改变是否能转化为可靠的日常视力改善。”
Kiora公司总裁兼首席执行官Brian M. Strem博士表示：“基于一期临床试验的结果，我们启动了一项名为ABACUS-2的随机对照二期临床试验，该试验旨在评估更高剂量的KIO-301，目标是测试包括视觉功能改善在内的各项终点指标，并将其与对照组进行比较。对照组患者将作为开放标签扩展研究的一部分接受KIO-301治疗。我们衷心感谢患者的宝贵参与，以及我们团队、研究人员的辛勤工作，并感谢包括Théa Open Innovation在内的开发和商业化合作伙伴提供的战略和财务支持。”
如该论文所述，主要安全性终点指标达到，未发生严重不良事件、剂量限制性毒性、药物相关性眼内炎症或视网膜结构改变（通过自发荧光或光学相干断层扫描评估）。报告的眼部不良事件均为轻微且短暂的，与玻璃体内注射操作的已知反应一致，包括一名患者出现短暂不适和轻度眼压升高。
ABACUS-1 中的次要终点和探索性终点
报告结果
1、参与者/剂量 评估的内容： 六名参与者；12只眼睛；玻璃体内注射 报告结果 ： 接受给药的眼睛将接受30天的监测。
2、主要终点 评估的内容：眼部及全身安全性 > 30 天 报告结果： Met
3、功能性视觉 评估的内容：光感知和功能性视觉测量 报告结果：部分参与者观察到的时间变化
4、神经影像学 评估的内容：视觉皮层的fMRI BOLD信号 报告结果：光照引起的改变与药效学活性一致
5、患者报告结果 评估的内容：生活质量指标 报告结果：研究期间成绩有所提高
华盛顿大学医学院眼科系主任兼教授Russell N. Van Gelder博士表示“包括KIO-301在内的分子光开关技术，从我们在华盛顿大学和加州大学伯克利分校的早期研究，到如今成功的I期临床试验和正在进行的II期随机对照试验，已经取得了长足的进步，这篇论文反映了这一进展，同时也表明，我们需要通过更多试验来确定这些早期信号是否能够转化为持续的功能性获益。”
探索性评估发现部分参与者的光感知和功能性视觉指标存在时间变化。研究人员还报告称，给药后，大脑视觉皮层区域的神经活动（使用功能性磁共振成像）发生了光诱导变化，其时间进程与药效学活性窗口一致。参与者自述的生活质量评分在研究期间也显示出改善。
KIO-301是一种小分子化合物，其设计包含一个光反应性偶氮苯基团。基于临床前和体外研究，其作用机制表明，它优先靶向并进入退化感光细胞下游的视网膜神经节细胞。在那里，它使电压门控离子通道对光敏感，从而激活神经并直接向大脑传递信号。这种作用机制可能适用于多种类型的视网膜变性患者，无论其潜在的基因突变或年龄相关病因如何。作者指出，重复玻璃体内注射是视网膜治疗中常用的门诊治疗方法，而这种给药方案也已纳入 ABACUS-2 试验中。
关于Kiora制药公司
Kiora Pharmaceuticals是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发治疗视网膜疾病的先进疗法。我们利用创新的小分子靶向视网膜疾病的关键通路，以减缓、阻止或恢复视力丧失。KIO-301正在开发用于治疗视网膜色素变性、无脉络膜症和Stargardt病。它是一种分子光开关，有望恢复遗传性和/或年龄相关性视网膜变性患者的视力。
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