Ray Therapeutics用于治疗RP的RTx-015药物获得FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定

2026年4月3日    美国加州讯
      Ray Therapeutics (RayTx) 是一家处于临床阶段的生物制药公司，致力于开创光遗传学疗法，为视网膜退行性疾病患者带来希望。该公司今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其领先候选药物 RTx-015 再生医学先进疗法（RMAT）资格，用于治疗视网膜色素变性（RP）。

   Ray Therapeutics 首席执行官兼联合创始人 Paul Bresge 表示：“获得 RMAT 资格是我们迈向为晚期视力丧失患者带来希望的关键一步，我们的使命始终是恢复功能性视力。这一资格认定将帮助我们与 FDA 更紧密地合作，加速向患者群体提供这种具有潜在变革性的疗法。”

   RMAT 资格认定是一个重要的监管里程碑，授予旨在治疗严重疾病的创新再生疗法，且初步临床证据表明其有潜力解决未满足的医疗需求。该资格为 Ray Therapeutics 提供了获得 FDA 关于高效药物开发的指导以及潜在的优先审评的机会。

   Ray Therapeutics 正在开创一种创新的视力恢复方法，该方法旨在无论疾病的根本原因如何都能发挥作用，并且可以治疗罕见遗传性视网膜疾病（如 RP）以及更广泛的适应症（如地图样萎缩）。虽然其他方法通常侧重于减缓疾病进展，但 RayTx 的差异化技术经过生物工程改造，通过重编程靶向视网膜细胞来恢复视觉功能。

   随着 RTx-015 进入后期临床开发阶段，RayTx 正在优先考虑疗效终点，这些终点既要反映 RP 患者面临的现实挑战，又要证明患者视觉功能和生活质量的显著改善。

关于 Ray Therapeutics
   Ray Therapeutics（位于加利福尼亚州伯克利）是一家处于临床阶段的生物制药公司，正在推进光遗传学疗法，以恢复视网膜退行性疾病患者的视力。通过向靶向视网膜细胞递送生物工程改造的、高度光敏感的蛋白质，该方法旨在改善视觉功能，无论潜在的基因突变如何。

RTx-015 是 Ray Therapeutics 的领先光遗传学基因疗法，目前正在视网膜色素变性患者中进行评估。该疗法通过单次玻璃体内注射给药，旨在为严重视力障碍患者恢复功能性视力。

   Ray Therapeutics 拥有第二个临床阶段项目 RTx-021，该项目旨在通过靶向视网膜双极细胞，为患有黄斑疾病（如 Stargardt 病和地图样萎缩年龄相关性黄斑变性 (GA AMD)）的患者恢复视力。

更多信息，请访问 http://www.raytherapeutics.com。

https://www.businesswire.com/new ... etinitis-Pigmentosa

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