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标题: Mogrify原位再生疗法在视网膜变性疾病临床前研究中实现功能性视力恢复 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 14 小时前 标题: Mogrify原位再生疗法在视网膜变性疾病临床前研究中实现功能性视力恢复

2026年11月12日    英国讯
   Mogrify Limited是一家致力于开发新型体内重编程疗法的再生医学公司。今日宣布，将在2026年FLORetina-ICOOR会议上展示其临床前概念验证数据。这些数据为其首创疗法提供了支持，该疗法旨在保护和再生视网膜疾病患者的视网膜。

   该公司的主导项目利用转录因子介导的直接重编程技术，将视网膜内的穆勒胶质细胞转化为功能性感光细胞。通过解决视网膜变性导致的感光细胞丢失问题，该方法旨在保护和再生视网膜功能，并帮助患有各种视网膜疾病的患者恢复具有临床意义的视力。

在近期完成的一项大规模临床前概念验证研究中，Mogrify在诱导视网膜变性的啮齿动物模型中，通过多个功能终点指标，展现出具有统计学意义的视觉功能保护与恢复。该研究采用了腺相关病毒（AAV）递送的转录因子组合，这些转录因子是通过该公司专有平台筛选出来的。

Mogrify的平台结合了新一代测序技术和基于人类基因调控网络的方法，能够系统且客观地识别控制人类细胞命运的最佳转录因子组合。该技术可实现任何来源的细胞类型与任何临床关注的目标细胞类型之间的直接体内转化。

Mogrify首席科学官Jonathan Appleby博士将领导该项目进入首次人体试验阶段，他拥有30年的药物研发经验。Mogrify正在积极寻求合作伙伴，以支持该项目的推进。

Mogrify首席科学官Jonathan Appleby博士表示：“我们非常高兴能够获得具有统计学意义的可靠证据，证明通过腺相关病毒（AAV）递送由MOGRIFY鉴定的转录因子组合，既可以预防也可以逆转视网膜变性临床前模型中的视力丧失。这些发现已在多种给药方案和多个功能终点中得到验证，代表着在开发一种全新的、不依赖于特定基因的视网膜疾病治疗方法方面迈出了重要一步。”

Mogrify首席执行官Joe Foster补充道：“这些结果是一个令人振奋的里程碑，为我们推进主要项目进入临床开发奠定了坚实的基础。我们目前正在探索许可和投资机会，以推动该项目进入首次人体试验阶段。”

题为“递送选定的转录因子组合可以改善视网膜变性临床前模型中的视觉功能”的报告，将在2026年12月3日至6日举行的FLORetina-ICOOR 2026大会上发表。

报告主题：IRD 1 – 自然病程、终点和疗法 演示日期：2026年12月3日，星期四 报告时间：12:00–13:00

这些数据还将作为EYENOVATE顶级眼科和视觉科学创新展示活动“EYE Pitch”的一部分进行展示，该活动将在2026年FLORetina-ICOOR大会期间举办。。

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