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标题: Octant口服在研药物OCT-980获FDA孤儿药资格认定，用于治疗视网膜色素变性 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 8 小时前 标题: Octant口服在研药物OCT-980获FDA孤儿药资格认定，用于治疗视网膜色素变性

2026年10月28日    美国讯
      Octant, Inc.是一家专注于开发蛋白质错误折叠疾病校正剂的临床阶段药物研发公司。公司今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其治疗视网膜色素变性（RP）的在研药物OCT-980孤儿药资格认定。该认定适用于视紫红质相关常染色体显性遗传性视网膜色素变性（RHO-adRP），OCT-980目前正针对这一适应症开展研发。

   OCT-980是一种在研口服小分子药物，旨在通过纠正潜在的蛋白质错误折叠、恢复视紫红质的正常细胞转运，从根源上治疗RHO-adRP。目前，该药物正在进行一项I/II期临床试验。

   Octant联合创始人兼首席执行官Sri Kosuri表示：“RHO-adRP患者正遭受进行性视力丧失的困扰，目前尚无获批的治疗方案。此次获得孤儿药资格认定，是我们推进OCT-980研发进程中的又一重要里程碑。目前，我们正在美国开展Ib/II期临床试验，致力于收集必要的临床数据，以确立OCT-980作为RHO-adRP疾病口服药物修饰疗法的地位。”

   视网膜色素变性是一组遗传性视网膜疾病，会导致进行性视力丧失，最终可能导致失明。RHO-adRP由视紫红质（RHO）基因的致病变异引起，许多此类变异会导致视紫红质蛋白发生错误折叠和转运异常，使其无法在感光细胞内正确定位，从而造成进行性视力丧失。

   美国食品药品监督管理局（FDA）会向用于治疗罕见疾病或病症的药物授予孤儿药资格认定。该认定可提供一系列研发激励措施，包括符合条件的临床试验费用税收抵免、免除部分FDA申请费用，以及在获得监管批准后享有七年的美国市场独占期（须符合相关规定）。

   有关OCT-980 I/II期临床研究的更多信息，可在ClinicalTrials.gov（编号：NCT07408232）上查询。

关于Octant
   Octant是一家临床阶段的药物研发公司，致力于开发针对蛋白质错误折叠疾病的校正剂。Octant的Navigator平台融合了高通量合成生物学、生成化学和人工智能/机器学习技术，用于发现和开发针对人类细胞复杂机制的疗法。除OCT-980——一种用于治疗视紫红质相关常染色体显性遗传性视网膜色素变性（RHO-adRP）的小分子校正剂——之外，Octant的研发管线还包括多个针对罕见病和肿瘤学的在研项目。更多信息请访问www.octant.bio。

https://finance.yahoo.com/health ... drug-210900399.html

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