标题: Opus Genetics宣布RDH12基因疗法启动临床试验，用于治疗遗传性儿童失明 [打印本页] 作者: 雪山飞狐 时间: 4 小时前标题: Opus Genetics宣布RDH12基因疗法启动临床试验，用于治疗遗传性儿童失明
2026年10月22日 美国讯
Opus Genetics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发基因疗法，以恢复遗传性视网膜疾病（IRD）患者的视力并预防失明。该公司今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其研究性新药（IND）申请，用于治疗RDH12相关莱伯先天性黑蒙（RDH12-LCA）。RDH12-LCA是一种罕见的遗传性视网膜疾病，会导致患者从幼儿时期开始逐渐丧失视力并最终失明。
此次IND（新药临床试验申请）的批准使Opus Genetics能够推进OPGx-RDH12进入临床开发阶段，标志着该公司与全球RDH12联盟合作取得的重要进展。该联盟汇聚了美国RDH12基金会和英国Eyes on the Future等患者权益倡导组织。双方于2025年7月建立合作关系，旨在加速OPGx-RDH12的研发，并为罹患这种毁灭性疾病的患者带来潜在的治疗方案。
Opus Genetics首席执行官George Magrath博士表示：“我们很高兴将第三个基因治疗研发管线项目推进到临床开发阶段，并计划在本季度启动一项I/II期临床试验，RDH12-LCA会导致患者在很小的年纪就开始出现进行性视力丧失，这凸显了开发能够在视力进一步恶化之前保护视力的治疗方法的紧迫性。OPGx-RDH12获得IND批准，标志着我们朝着为受这种毁灭性疾病影响的儿童及其家庭带来潜在的变革性基因疗法迈出了重要一步。我们非常感谢全球RDH12联盟合作伙伴的协作和投入，他们在推动该项目进入临床阶段方面发挥了至关重要的作用。”
Eyes on the Future首席执行官、RDH12-LCA患儿的母亲Silvia Cerolini说道：“这才是真正的共同研发，我们的RDH12患者组织和Opus公司汇聚了资源、能力和风险，将这种罕见的基因疗法推向临床，融合了风险慈善、科学创新和以患者为中心的紧迫感。我们为此努力多年，非常感谢Opus公司成为我们真正的合作伙伴。我们相信，这种模式可以成为将基因疗法带给罕见病群体的蓝图，也值得其他患者组织效仿。”
关于Eyes on the Future（展望未来）
“Eyes on the Future”（展望未来）是一家总部位于英国的非营利组织，致力于支持罕见病和眼病的研究，尤其关注RDH12遗传性视网膜营养不良症。该组织由Enrico和Silvia夫妇创立，他们的12岁孩子患有RDH12-LCA。“Eyes on the Future”是在英格兰和威尔士注册的担保有限公司（公司编号：13956181）和注册慈善机构（注册编号：1198330）。更多信息请访问www.eyesonthefuture.org.uk。
关于Opus Genetics
Opus Genetics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发基因疗法，以恢复患有遗传性视网膜疾病（IRD）患者的视力并预防失明。该公司正在开发一次性治疗方案，旨在解决严重视网膜疾病的根本遗传病因。公司目前拥有七项基于腺相关病毒（AAV）的研发管线，其中以针对LCA5相关突变的OPGx-LCA5和针对BEST1相关视网膜变性的OPGx-BEST1为首，OPGx-RDH12已获准进入临床试验，此外还有其他靶向MERTK、RHO、CNGB1和NMNAT1的候选药物。公司总部位于北卡罗来纳州的研究三角园区。更多信息，请访问www.opusgtx.com。
