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标题: Octant公司宣布OCT-980口服药物治疗RHO-adRP的1/2期临床研究已完成首位患者给药 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 昨天 12:40 标题: Octant公司宣布OCT-980口服药物治疗RHO-adRP的1/2期临床研究已完成首位患者给药

2026年9月26日    美国讯

   Octant公司是一家临床阶段药物研发公司，致力于开发蛋白质错误折叠疾病的校正疗法。该公司今日宣布，其正在进行的1/2期临床研究已对首位患者完成给药，该研究评估了在研口服小分子药物OCT-980，用于治疗视紫红质相关常染色体显性遗传性视网膜色素变性（RHO-adRP）。

   RHO-adRP是一种由RHO基因突变引起的遗传性视网膜疾病，是美国和欧洲最常见的常染色体显性遗传性视网膜色素变性。大多数致病性RHO变异会导致视紫红质蛋白错误折叠和转运异常，无法正确定位至感光细胞内，从而导致感光细胞进行性退化和视力丧失。目前尚无获批的针对RHO-adRP根本病因的治疗方法。

   OCT-980旨在稳定错误折叠的视紫红质并恢复其正常的细胞运输功能。通过直接靶向某些RHO变异引起的潜在蛋白质功能障碍，OCT-980有望改善弱光视力并延缓或阻止疾病进展。

OCT-980的I/II期研究正在进行中，该研究包括已完成的Ia期健康志愿者研究和正在进行的Ib/II期RHO-adRP患者研究。Ib/II期研究是一项多中心研究，旨在评估OCT-980在患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和疗效，包括对视网膜结构和视觉功能的测量。有关该研究的更多信息，请访问ClinicalTrials.gov（NCT07408232）。

   Mark Pennesi博士表示：“RHO-adRP患者多年来视力逐渐丧失，亟需新的治疗方法，有机会评估一种旨在直接干预疾病进程的口服疗法，尤其令人振奋。首例患者的给药是了解该疗法能否保护视力并最终改变RHO-adRP患者疾病进程的重要一步。”

   Octant联合创始人兼首席执行官Sri Kosuri表示：“为首位RHO-adRP患者给药是OCT-980乃至遗传性视网膜疾病领域的一个重要里程碑，我们很高兴能够直接在患者身上评估OCT-980，并了解其在解决该疾病根本原因方面的潜力。我们衷心感谢患者、研究人员和临床团队，正是他们的努力才使得这项研究得以开展。”

关于Octant
   Octant是一家临床阶段药物研发公司，致力于开发针对蛋白质错误折叠疾病的校正剂。Octant的Navigator平台整合了高通量合成生物学、生成化学和人工智能/机器学习技术，用于发现和开发针对人类细胞复杂机制的疗法。OCT-980是一种用于治疗RHO-adRP的小分子校正剂；Octant的研发管线还包括针对其他罕见病和肿瘤的多个项目。更多信息请访问 www.octant.bio。

https://finance.yahoo.com/health ... osed-222600036.html

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