视网膜色素变性论坛国内最大的视网膜色素变性公益论坛 RP之家

标题: Retina Society 2026：MCO-010光遗传疗法在晚期RP患者中维持视力获益达4年 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 1 小时前 标题: Retina Society 2026：MCO-010光遗传疗法在晚期RP患者中维持视力获益达4年

2026年9月26日美国讯

在加利福尼亚州洛杉矶举行的视网膜学会第59届年度科学会议上，Christine Kay博士展示了MCO-010（Nanoscope Therapeutics公司）的4年耐久性数据。MCO-010是一种通过玻璃体腔注射给药的、与基因突变无关的光遗传疗法，适用于晚期视网膜色素变性（RP）患者。Kay博士是一名玻璃体视网膜外科医生和遗传性视网膜疾病（IRD）专家。她向《现代视网膜》杂志介绍了RESTORE和REMAIN研究的数据。

靶向双极细胞，而非光感受器
MCO-010是一种腺相关病毒（AAV）介导的疗法，通过单次玻璃体腔注射给药。它使剩余的健康双极细胞对光敏感。由于该疗法不依赖于存活的光感受器，因此适用于已经失去光感受器的患者。

RESTORE研究：达到主要终点
2b/3期RESTORE试验纳入了终末期RP和光感受器缺失的患者。该试验设有3个组，每组9名患者：高剂量组、低剂量组和假手术组。两个剂量组均达到了主要终点，即在第52周时平均改善0.3 logMAR。与未显示改善的假手术组相比，该结果具有统计学显著性。Kay博士指出，0.3 logMAR大约对应3行，或15个ETDRS字母。许多患者的视力超出常规视力表检测范围，因此研究者使用低视力量表（如BRVT或Freiburg测试）来测量视力。

REMAIN研究：疗效持续至第4年
REMAIN研究是RESTORE研究的4年随访研究。Kay博士表示：“REMAIN数据显示，视力获益可持续至第4年。”平均而言，40%接受治疗的患者获得了0.3 logMAR的视力改善，并将这一获益维持了4年。在同一时期，假手术组的患者保持稳定或出现下降，这与RP的自然病程一致。Kay博士指出，10年和20年的数据尚未获得。

候选患者的选择
在Kay博士看来，最佳候选患者是晚期RP且视力为20/200或更差的患者。视力良好的患者不会从中受益。合并严重眼部疾病的患者也不是合适的候选者，例如患有终末期青光眼或缺血性视神经病变的患者，以及患有皮质卒中的患者。她补充说，仍然需要更长期的数据和针对不同视力水平的试验。

基因检测仍然是标准护理
虽然MCO-010的治疗候选资格不取决于基因型，但Kay博士表示：“我是遗传性视网膜疾病患者基因检测的坚定支持者，所以我认为仍然应该进行基因检测。”她将基因无关型疗法描述为多种方法中的一种。对于尚未失去视力的早期疾病患者，仍然需要基因替代疗法。

致眼科医疗服务提供者的一条信息
Kay博士表示，一些患者被告知他们无药可治、不需要随访。她说：“那些医生告诉我们的RP患者我们无能为力，或者不需要再复诊，这已经不再合适了。”可选方案范围从低视力评估到临床试验。Voretigene neparvovec-rzyl（Luxturna；Spark Therapeutics公司）自2017年以来已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗RPE65介导的疾病。
MCO-010的生物制品许可申请（BLA）已被受理，正在等待FDA的决定。Kay博士说：“现在我们静候佳音。”

https://www.ophthalmologytimes.c ... ears-in-advanced-rp

欢迎光临视网膜色素变性论坛国内最大的视网膜色素变性公益论坛 RP之家 (http://www.rp-china.org/)