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标题: Beacon Therapeutics 宣布 VISTA 关键性试验取得积极顶线结果 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2026-9-21 14:57 标题: Beacon Therapeutics 宣布 VISTA 关键性试验取得积极顶线结果

2026年9月21日       伦敦和马萨诸塞州剑桥讯

   Beacon Therapeutics 是一家领先的临床阶段生物技术公司，其使命是拯救和恢复患有罕见和常见眼病患者的视力。该公司今天宣布，其注册支持性 VISTA 试验取得了积极的顶线结果，该试验评估了 laruparetigene zovaparvovec (laru-zova) 对 X 连锁视网膜色素变性 (XLRP) 患者的疗效。

   VISTA（NCT04850118）是一项随机对照试验，旨在评估 laru-zova 治疗由视网膜色素变性 GTP 酶调节因子 ( RPGR ) 基因突变引起的 X 连锁视网膜色素变性 (XLRP) 男性患者的疗效、安全性和耐受性。这项关键性试验在 12 个月内对 85 名年龄在 12 至 48 岁之间的男性受试者进行了评估，并设置了两个 laru-zova 剂量组：高剂量组（6.8 × 10¹¹ vg/眼）和低剂量组（3.7 × 10¹¹ vg/眼）。VISTA 试验达到了 FDA 批准的主要终点，且具有统计学意义。此外，LARU-Zova 在 VISTA 试验中表现出良好的安全性和耐受性，与既往研究结果一致。

   Beacon Therapeutics首席执行官Lance Baldo博士表示。：“对于全球数十万患有X连锁视网膜色素变性（XLRP）且目前尚无有效治疗方案、也无法延缓视力丧失的患者而言，这些结果具有里程碑式的意义，” “今天的数据在统计学上和临床上都具有显著意义，是眼部基因治疗领域的一个重要里程碑，并展现了一次性治疗改变遗传性视网膜疾病进程的潜力。我们衷心感谢参与这项试验的患者、家属、研究人员和倡导伙伴，我们期待与监管机构密切合作，尽快将laru-zova带给患者。”

VISTA 总体结果

功效

   在第 12 个月，与未治疗的对照组相比，有统计学意义的相当一部分参与者的 LLVA 成绩提高了 ≥15 个字母，其中高剂量组有 31.0% 的参与者 (p=0.0019)，低剂量组有 24.1% 的参与者 (p=0.0106)，而未治疗的对照组中没有参与者达到这种程度的改善。

   其他次要终点也显示出积极的支持性趋势，进一步印证了各项视觉功能指标结果的一致性。具体包括：与未治疗对照组相比，治疗组受试者在第12个月时，通过微视野计（MP）测得的整个测试网格的平均黄斑敏感度较基线有所改善；同时，LLVA视力提高≥10个字母的受试者比例也更高。

   第12个月时，接受laru-zova治疗的受试者，其全视野范围内的平均黄斑敏感度（经微视野MP测量）均较未治疗对照组有所改善。与未治疗对照组相比，高剂量组的最小二乘均值差异为1.201 dB（p=0.0614），低剂量组为1.312 dB（p=0.0405）。此外，第12个月时，高剂量组有48.3%的受试者（p=0.0002）、低剂量组有58.6%的受试者（p<0.0001）在低亮度视力检查（LLVA）中提高了≥10个字母，而未治疗对照组中仅有3.7%的受试者达到这一水平。

安全性和耐受性

   Laru-zova展现出良好的安全性和耐受性，主要观察到轻度至中度的眼部治疗期间出现的不良事件（TEAE），各治疗组间发生率均衡，且大多与手术操作相关。高剂量组25%的受试者和低剂量组38%的受试者报告了与Laru-zova相关的TEAE。低剂量组观察到两例眼部严重不良事件（SAE），均与手术操作相关。

   这些结果进一步证实了 laru-zova 的安全性和有效性，目前已有 110 名接受治疗的参与者积累了五年的临床数据。

      辛辛那提大学眼科教授、辛辛那提眼科研究所的罗伯特·西斯克博士说:“这些数据凝聚了多年的科学研究和精心设计的临床试验成果，Beacon 研究选择的终点指标能够最有效地反映对患者至关重要的改善，尤其是在弱光条件下的视力，这是 XLRP 患者面临的最大挑战之一。在 VISTA 研究中，低亮度视力测试 (LLVA) 达到 15 个字母或以上的显著性改善，表明 laru-zova 具有临床意义且稳定的治疗效果，这增强了我们对 laru-zova 成为该疾病首个治疗药物的信心。”

      美国抗盲基金会首席执行官杰森·门佐补充道：“对于患有X连锁视网膜色素变性（XLRP）的人来说，这是我们多年来一直期盼的消息。XLRP是一种持续进展的疾病，目前尚无获批的治疗方法。这是首个针对XLRP潜在疗法的关键性研究，其主要终点达到了统计学意义上的显著性。看到在衡量日常生活中最重要的视力指标方面取得积极的研究结果，为世界各地的患者及其家人带来了希望。”

后续步骤

   基于这些积极的初步结果，Beacon 计划与全球监管机构接洽，并于今年晚些时候启动滚动生物制品许可申请 (BLA) 提交工作。

   2026年10月9日至12日，在路易斯安那州新奥尔良举行的美国眼科学会年会视网膜亚专科日上将进行口头报告。

   报告题目：用于治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）的视网膜下基因疗法Laru-zova：关键性VISTA试验的首次结果
   日期： 10月10日星期六下午4:13（美国中部时间）
   报告人：罗伯特·西斯克博士，美国外科医师学会会员，美国放射学会会员，辛辛那提眼科研究所眼科教授

关于 laru-zova：
      Laruparetigene zovaparvovec（简称 laru-zova）是一种潜在的同类最佳基因疗法，目前正在评估其治疗 X 连锁视网膜色素变性 (XLRP) 患者的疗效。Laru-zova 有望通过递送功能完整的 RPGR ORF15基因拷贝来恢复 XLRP 患者视杆细胞和视锥细胞的自然功能，该基因旨在产生全长蛋白。Laru-zova 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的再生医学先进疗法 (RMAT) 和快速通道资格认定、欧洲药品管理局 (EMA) 的优先药物 (PRIME) 资格认定、英国药品和保健产品监管局 (MHRA) 的创新许可和准入途径 (ILAP) 资格认定，以及 FDA 和 EMA 的孤儿药资格认定 (ODD)。

Laru-zova 是一种研究性药物，尚未获得 FDA 批准使用。

关于 VISTA 研究：
   VISTA ( NCT04850118 ) 是一项正在进行的、已完成全部受试者招募的 II/III 期关键性研究，旨在评估 laru-zova 在两个研究组与未治疗的对照组相比的疗效、安全性和耐受性。该研究将评估受试者在低亮度视力评估 (LLVA)、微视野观察到的平均敏感度以及其他功能性视力指标方面较基线改善的比例。

关于 DAWN、SKYLINE 和 HORIZON 试验：
   DAWN ( NCT06275620 ) 是一项正在进行的、已完成全部受试者招募的 II 期开放标签试验，旨在评估 laru-zova 在既往接受过基于 AAV 载体的基因疗法（该疗法递送全长 RPGR 蛋白）治疗的 XLRP 男性患者的另一只眼中的疗效。DAWN 的目标是评估两种不同剂量水平的 laru-zova 在目标人群中的疗效、安全性和耐受性。DAWN 还评估视觉功能和功能性视力的变化，并且是 laru-zova 临床开发项目中首个收集和评估低亮度视力 (LLVA) 数据的试验。

   SKYLINE（NCT06333249）是一项正在进行的、已完成全部受试者招募的II期随机对照试验，旨在评估laru-zova在14名因RPGR基因突变引起的X连锁视网膜色素变性（XLRP）男性患者中的安全性、有效性和耐受性。该试验的主要终点是第12个月时，通过微视野检查评估研究眼和对照眼之间的反应率。

   HORIZON（NCT03316560）是一项已完成的为期5年的I/II期开放标签剂量递增试验，旨在评估laru-zova治疗由RPGR基因突变引起的X连锁视网膜色素变性（XLRP）患者的疗效。该试验纳入了29名男性受试者，他们在一只眼睛中接受了单次视网膜下注射的laru-zova，以获得关于laru-zova基因疗法的安全性和潜在疗效的初步数据。

关于X连锁视网膜色素变性
   X连锁视网膜色素变性（XLRP）是一种遗传性视网膜疾病，主要影响男性，通常由视网膜色素变性GTP酶调节因子（RPGR）基因突变引起。在美国、欧洲和澳大利亚，大约每25,000名男性中就有1人患有此病，导致感光细胞逐渐丧失，并在儿童时期开始出现视觉功能障碍，最终导致失明，严重影响患者的生活质量，目前尚无获批的治疗方法。该病通常由视网膜色素变性GTP酶调节因子（RPGR）基因突变引起，在美国10万视网膜色素变性患者中约有10%患有此病。Laru-zova是一种潜在的同类最佳基因疗法，旨在通过递送功能完整的RPGR ORF15基因拷贝（该基因旨在产生全长蛋白）来恢复XLRP患者视杆细胞和视锥细胞的自然功能。

关于Beacon Therapeutics
   Beacon Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于拯救和恢复罹患罕见和常见眼病患者的视力。公司正利用基因疗法的变革性力量，为严重的眼病患者带来最显著的疗效。Beacon的研发管线目前针对的是一些严重的致盲性视网膜疾病，例如X连锁视网膜色素变性（XLRP）和继发于干性年龄相关性黄斑变性（AMD）的地图样萎缩（GA）。

   Beacon Therapeutics 的投资者包括 Advent Life Sciences、Forbion、高盛另类投资生命科学部、牛津科学企业、Gund Vision Fund、Syncona Limited 和 TCGX 等。欲了解更多关于 Beacon Therapeutics 的信息，请访问 beacontx.com。

https://www.globenewswire.com/ne ... igmentosa-xlrp.html

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