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标题: Nanoscope Therapeutics 宣布 FDA 受理 MOGENRY® 生物制品许可申请 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 9 小时前 标题: Nanoscope Therapeutics 宣布 FDA 受理 MOGENRY® 生物制品许可申请

2026年9月10日       美国达拉斯讯
   Nanoscope Therapeutics, Inc. 是一家专注于开发非基因特异性新型疗法，以治疗因视网膜变性导致光感受器丢失和视力障碍的生物技术公司。今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理 MOGENRY®（sonpiretigene isteparvovec，MCO-010）的生物制品许可申请（BLA）。该申请旨在寻求批准这款光遗传基因疗法，以帮助因视网膜色素变性（RP）而严重丧失视力的患者恢复视觉功能。

迈向临床转化的重要里程碑
   Nanoscope Therapeutics 首席执行官 Sulagna Bhattacharya 表示：“FDA 受理并提交 MOGENRY® 的生物制品许可申请（BLA）是一个重要的里程碑，这使我们距离实现目标更近了一步——为目前尚无获批疗法的重度视力丧失视网膜色素变性患者，提供一种仅需一次门诊注射的治疗方案。RESTORE 研究的强劲数据，以及我们在 REMAIN 研究长期随访中观察到的持久疗效，让我们对 MOGENRY® 成为重度视力丧失视网膜色素变性患者的新标准疗法充满信心。我们期待在 FDA 审评过程中与其保持密切合作。”

坚实的临床数据支持
   该生物制品许可申请（BLA）的提交，得到了来自 1/2a 期试验（NCT04919473）以及 RESTORE 2b/3 期多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验（NCT04945772）的积极疗效和安全性数据的有力支持。RESTORE 试验成功达到了主要终点和关键次要终点，在第 52 周和第 76 周均显示出显著的视力改善。同时，MOGENRY® 表现出良好的耐受性，未报告任何与治疗相关的严重不良事件。

   托马斯·杰斐逊大学眼科教授、威尔斯眼科医院视网膜研究主任、Nanoscope Therapeutics 首席医疗顾问 Allen C. Ho 博士表示：“在眼科基因治疗领域，实现视力恢复是最具挑战性的终点指标——而 MOGENRY® 似乎已经跨越了这一障碍，并带来了持续多年的视力改善。这不仅对 Nanoscope 公司及那些存在巨大未满足医疗需求的患者意义重大，对整个眼科领域而言也是一个里程碑式的时刻。MOGENRY® 无需进行基因检测，也无需在手术室进行，这有望使其在社区视网膜诊所得到广泛应用。如果获得批准，MOGENRY® 将开启视网膜色素变性（RP）治疗的新时代，让那些无法前往大型三甲医院的患者也能获得前沿疗法。”

   大多数参与 RESTORE 研究的患者已继续参与 REMAIN 研究，该研究将为生物制品许可申请（BLA）提供所需的长期随访数据。若最终获批，MOGENRY® 将成为首个不依赖特定基因突变、用于改善严重视力丧失的视网膜色素变性（RP）患者的疗法。

      加州大学洛杉矶分校大卫·格芬医学院和多赫尼眼科研究所临床眼科特聘教授、Nanoscope 咨询委员会主席 SriniVas Sadda 博士表示：“作为视网膜专科医生，我们曾目睹许多前景看好的候选药物最终未能展现出确切疗效，更不用说维持长期疗效了。MOGENRY® 的独特之处在于它能带来显著的视力改善，且有证据表明这种疗效可持续数年。对于单次治疗而言，医生们最需要的正是这种长期疗效，这样才能让患者真正信赖这种药物。”

关于视网膜色素变性
   视网膜色素变性（RP）是一组罕见的遗传性疾病，其特征是感光细胞逐渐退化，导致视力进行性下降，最终可能致盲。RP 与 100 多个基因中的 1000 多种突变相关。它是美国工作年龄人群失明的主要原因之一，影响超过 10 万人，其中逾 2.5 万人属于法定盲人。视力丧失的速度因潜在的基因突变而异，但患者平均每年视力下降约 0.03 LogMAR 值（约 1.5 个字母），相当于视力表上大约每三年下降一行。大多数患者在 60 岁时即达到法定盲标准（视力低于 20/200）。

关于 MOGENRY®（sonpiretigene isteparvovec，MCO-010）
   Nanoscope 的多特性视蛋白（MCO）技术利用其专有的基因工程合成视蛋白，在宽光谱范围内实现高光敏性和快速动力学响应，从而优化了整体性能。在该技术由 Nanoscope 联合创始人、总裁兼首席科学官 Samarendra Mohanty 构思并发明后，其团队历经十余年，在多种动物模型和人类疾病中对其性能进行了全面评估。

   MOGENRY® 是一种基于 Nanoscope MCO 平台研发的在研光遗传基因疗法，仅需进行一次玻璃体内注射。通过将多特性视蛋白基因递送至高密度的视网膜双极细胞，MOGENRY® 使这些存活的细胞直接对光产生反应，从而在感光细胞丢失后，能够利用剩余的视觉回路恢复视觉功能。MOGENRY® 无需基因检测、侵入性手术或重复给药，其设计完全契合现有视网膜诊室的常规工作流程。

关于 Nanoscope Therapeutics
      Nanoscope Therapeutics 致力于开发非基因特异性的光遗传疗法，以恢复视力，帮助数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者。在针对视网膜色素变性（RP）的 RESTORE IIb/III 期多中心、随机、双盲、假手术对照临床试验（NCT04945772）取得积极结果后，FDA 已受理该公司 MOGENRY® 的生物制品许可申请（BLA）。若获批，MOGENRY® 有望成为 RP 患者的标准治疗方案，仅需在诊室进行一次注射，且无需进行基因检测。

   此外，公司在 MCO-010 治疗 Stargardt 病（SD）的 STARLIGHT II 期临床试验（NCT05417126）中也取得了令人鼓舞的结果，并计划于 2026 年启动 III 期注册试验。MCO-010 已获得 FDA 授予的针对 RP 和 SD 的快速通道资格与孤儿药资格，以及针对 SD 的再生医学先进疗法（RMAT）资格；同时，还获得了欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格，涵盖非综合征型和综合征型视杆细胞和视锥细胞为主的视网膜营养不良以及黄斑营养不良。在日本，MCO-010 获得了针对遗传性视网膜营养不良（IRD）的先驱药物资格和孤儿药资格；在沙特阿拉伯，也获得了针对 IRD 的孤儿药资格。针对地图样萎缩的 MCO II 期临床试验预计将于 2026 年启动，其他已准备好提交 IND 申请的项目还包括 Leber 先天性黑蒙（LCA）。

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