视网膜色素变性论坛国内最大的视网膜色素变性公益论坛 RP之家

标题: Belite Bio 就口服药物 tinlarebant 向日本提交 Stargardt 病新药上市申请 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 9 小时前 标题: Belite Bio 就口服药物 tinlarebant 向日本提交 Stargardt 病新药上市申请

2026年9月9日    美国圣地亚哥讯
Belite Bio, Inc是一家专注于推进针对退行性视网膜疾病的新型疗法研发的临床阶段药物开发公司。今日宣布，已向日本厚生劳动省（MHLW）提交用于治疗Stargardt病1型（STGD1）的 tinlarebant 新药申请（NDA）。Tinlarebant 是一种在研的每日一次口服疗法，用于治疗由 ABCA4 基因突变引起的罕见遗传性视网膜疾病 STGD1，该疾病会导致进行性且不可逆的视力丧失。据估计，仅在日本就有 9500 名 STGD1 患者，目前尚无获批的治疗方案。

   Tinlarebant 已被指定为“先行药品”（SAKIGAKE）加速审批产品。其在日本的新药申请（NDA）与在美国的 NDA 同步提交，旨在让两地患者尽早获得该药物。Tinlarebant 将依据“先行药品”指定制度接受审查，该制度是日本针对创新医疗产品的快速审批途径。若获批，它有望成为日本首个用于眼科疾病的“先行药品”。

   Belite Bio 董事长兼首席执行官 Tom Lin 博士表示：“我们在日本提交的先行药品申请（NDA）反映了 STGD1 患者巨大的未满足医疗需求，并得到了我们强有力的数据支持。数据表明，与安慰剂相比，tinlarebant 能够减缓视网膜病变的进展速度。这是我们朝着将 tinlarebant 带给全球 STGD1 患者这一目标快速推进的又一重要里程碑。我衷心感谢所有参与或协助我们开展临床试验的日本人士，以及我们整个团队为此次成功提交申请所做出的贡献。我们期待与厚生劳动省密切合作，共同推进审批进程。”

   日本厚生劳动省设立“先行药品”认定制度，旨在加快具有显著疗效的创新药物审批流程，以尽早为严重疾病患者提供新的治疗选择，使日本患者能够比世界其他地区的患者更早获得这些药物。该认定通过提供以下支持来实现：（a）优先咨询；（b）申请前咨询；（c）优先审查；（d）指定审查伙伴；（e）延长复审期限。

   Belite Bio Japan 总裁津波和夫表示：“尽管Stargardt病早在近 120 年前就被首次描述，但至今仍未有获批的治疗方法。我们认为，此次在日本提交的新药申请是为日本Stargardt病患者提供首个治疗选择的重要一步。我们衷心感谢支持该疗法研发的患者、家属以及所有医护人员。由于 tinlarebant 有望成为首个获得‘先行药品’（SAKIGAKE）认定的眼科药品，我们将继续致力于推进所有必要的准备工作，以确保该药物能够尽快惠及日本患者。”

关于 Tinlarebant（又名 LBS-008）：
      Tinlarebant是一种新型口服疗法，旨在减少维生素A毒素（称为双视黄醇）的积累。这些毒素会导致STGD1患者的视网膜病变，并促进地图样萎缩（GA）或晚期干性年龄相关性黄斑变性（AMD）的疾病进展。双视黄醇是视觉循环的副产物，而视觉循环依赖于眼睛对维生素A（视黄醇）的供应。Tinlarebant的作用机制是降低并维持血清视黄醇结合蛋白4（RBP4）的水平。RBP4是视黄醇从肝脏运输到眼睛的唯一载体蛋白。通过调节进入眼睛的视黄醇量，Tinlarebant可以减少双视黄醇的生成。Tinlarebant已获得美国突破性疗法认定、快速通道认定和儿科罕见病认定，在美国、欧洲、日本和瑞士获得孤儿药认定，并在日本获得Sakigake认定，用于治疗STGD1。

关于 Belite Bio：
   Belite Bio是一家专注于推进新型疗法研发的临床阶段药物开发公司，致力于治疗存在重大未满足医疗需求的退行性视网膜疾病，例如Stargardt病1型（STGD1）和晚期干性年龄相关性黄斑变性（AMD）中的地图样萎缩（GA），以及其他特定代谢性疾病。Belite Bio的主要候选药物tinlarebant是一种口服疗法，旨在减少双视黄醇毒素在眼内的积累。公司已完成一项针对STGD1青少年和成人受试者的III期临床试验（DRAGON），该试验达到了主要终点。目前，该药物正在一项针对STGD1青少年和成人受试者的II/III期临床试验（DRAGON II）和一项针对GA受试者的III期临床试验（PHOENIX）中进行评估。欲了解更多信息，请在访问。https://www.globenewswire.com/ne ... disease-type-1.html

https://markets.businessinsider. ... targardt-1036527842

欢迎光临视网膜色素变性论坛国内最大的视网膜色素变性公益论坛 RP之家 (http://www.rp-china.org/)