视网膜色素变性论坛国内最大的视网膜色素变性公益论坛 RP之家

标题: 点亮生命色彩｜上海市第一人民医院完成GA001注册临床首例临床参与者给药 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2 小时前 标题: 点亮生命色彩｜上海市第一人民医院完成GA001注册临床首例临床参与者给药

2026年9月5日

近日，眼和视光疾病国家临床医学研究中心, 暨上海交通大学医学院附属第一人民医院眼科中心完成中国首个光遗传学注册临床试验参与者入组及给药。

此次首例给药顺利完成，标志着GA001在中国正式进入注册临床阶段，也意味着我国光遗传学平台在遗传性致盲眼病治疗领域迈出了重要一步。

GA001注册临床试验正式启动

本项研究是一项评价GA001注射液治疗视网膜色素变性临床参与者安全性、耐受性及初步有效性的注册临床试验。

研究将按照临床试验方案，在严格的筛选、给药操作和安全性监测体系下有序开展，并通过视力、视功能、眼底结构及其他相关指标，对GA001的临床安全性和潜在治疗价值进行系统评价。首例临床参与者给药前，研究团队围绕入排标准、手术操作、药物管理、风险预案及随访评估等环节进行了充分准备。给药过程由眼科、药学、护理及临床研究等多学科团队共同协作完成。

目前，GA001首例临床参与者已完成给药后28天安全性观察。经安全审查委员会评估，该受试者目前未发生严重不良事件（SAE）及特别关注的不良事件（AESI）。受试者目前状态良好，生命体征平稳。研究团队将严格按照临床试验方案，继续对该受试者进行长期安全性随访及疗效相关指标的动态监测，确保数据完整性与受试者安全。

为广泛基因型RP患者探索新的治疗路径

视网膜色素变性（RetinitisPigmentosa，RP）是一组由遗传因素引起的进行性视网膜退行性疾病。患者通常首先出现夜盲、视野逐渐缩小等症状，随着病情发展，可出现中心视力严重下降，部分患者最终可能完全失明。

全球约有150万名RP患者。由于RP致病基因种类繁多、遗传机制复杂，多数患者长期缺乏有效治疗手段。现有部分基因替代疗法通常仅适用于特定基因突变患者，能够覆盖的患者群体仍然有限。

与针对单一致病基因进行修复或替代的传统基因治疗路径不同，光遗传学治疗主要通过赋予视网膜残余神经细胞感光能力，尝试绕过已经受损或丢失的感光细胞，重新建立外界光信号与视觉神经通路之间的联系。这一技术路径具有一定的基因型非依赖性，有望为不同致病基因背景、尤其是处于疾病中晚期的RP患者提供新的治疗选择。

关于GA001

GA001是健达九州光遗传学平台率先进入注册临床验证的代表性管线，目标适应症为遗传性致盲眼病视网膜色素变性。GA001基于公司自主发现的新型高灵敏度光敏蛋白，通过定向转导至视网膜神经节细胞，以实现视觉功能重建。GA001不以特定致病基因为治疗前提，具备基因型非依赖性，有望覆盖更广泛的RP患者群体。

未来，上海市第一人民医院研究团队与健达九州将继续严格遵循临床试验方案和药物临床试验质量管理规范，稳步推进临床参与者入组、随访与数据评价工作。双方期待通过科学、规范的临床研究，进一步验证GA001的安全性和潜在临床获益，为视网膜色素变性患者探索更加广泛、可及的创新治疗方案。
本文转自上海第一人民医院眼科服务号

欢迎光临视网膜色素变性论坛国内最大的视网膜色素变性公益论坛 RP之家 (http://www.rp-china.org/)