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标题: 日本孤儿药认定+8亿美元收购，Stargardt病口服药gildeuretinol双线利好 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 3 小时前 标题: 日本孤儿药认定+8亿美元收购，Stargardt病口服药gildeuretinol双线利好

2026年8月25日  美国马萨诸塞州讯
      Alkeus Pharmaceuticals, Inc是一家致力于保护视网膜疾病患者视力的生物制药公司.今日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已授予其口服药物gildeuretinol治疗Stargardt病的孤儿药资格认定。Stargardt病是一种遗传性视网膜疾病，通常始于儿童期或青少年期，并逐渐且不可逆地损害患者赖以阅读、识别面孔、驾驶和独立生活的中心视力。目前，gildeuretinol正在全球开展的III期临床试验NORTHSTAR中进行评估。

   Alkeus Pharmaceuticals总裁兼首席执行官Michel Dahan表示：“获得日本厚生劳动省授予的孤儿药资格认定，进一步凸显了Stargardt病患者的巨大未满足需求，以及gildeuretinol（ALK-001）作为重要新疗法的潜力，随着我们关键的全球3期NORTHSTAR研究持续招募患者，这一认定进一步增强了我们项目在全球范围内的发展势头。我们将继续以紧迫感和严谨的科学态度推进gildeuretinol的研发，并与监管机构和全球视网膜领域密切合作，以尽可能快速、负责任的方式推进gildeuretinol的上市。”

   在日本，孤儿药资格认定授予用于治疗国内患者人数少于5万且医疗需求高的罕见病药物。获得孤儿药资格认定的药物可享受研发费用补贴，并在获批后享有长达10年的市场独占权。

Alkeus公司近日宣布首例患者已完成给药，并正在积极开展其全球3期NORTHSTAR研究，旨在评估gildeuretinol作为Stargardt病潜在疗法的疗效。该研究旨在评估gildeuretinol能否降低视网膜萎缩病灶的生长速度并保护患者的视力。

   8月初位于加州的 Tarsus Pharmaceuticals宣布收购Alkeus Pharmaceuticals，其中包括其用于治疗Stargardt病的新型口服药物gildeuretinol（ALK-001），交易金额最高可达8亿美元。Stargardt病是最常见的遗传性黄斑变性，通常在儿童或青少年时期确诊。目前尚无有效治疗方法。

   Alkeus 将潜在的 Stargardt 治疗药物推进到 3 期临床试验，并于 2026 年 6 月在 NORTHSTAR 临床试验中对首位患者使用了 gildeuretinol。Tarsus的收购意味着 gildeuretinol 在获得批准并为 Stargardt 患者群体提供治疗的过程中，正朝着更加稳健的财务方向发展。

Alkeus Pharmaceuticals 首席医疗官 Carlos Quezada-Ruiz 博士表示：“通过此次交易，gildeuretinol 将受益于 Tarsus 的雄厚财力和在眼科领域的互补能力，从而支持我们关键的 NORTHSTAR 研究的患者招募，并尽快将这种重要的疗法带给患者，”

   Tarsus是一家总部位于加州尔湾的生物制药公司。据该公司新闻稿称，收购Alkeus是其打造领先眼科护理公司战略的又一重要举措，旨在为存在重大未满足需求的患者提供治疗方案。

关于NORTHSTAR
NORTHSTAR研究 (NCT07419334)是一项为期 24 个月的 3 期随机、安慰剂对照、双盲试验，旨在评估研究药物gildeuretinol对晚期 Stargardt 病患者的疗效和安全性。主要终点是比较gildeuretinol组和安慰剂组在第 6 个月至第 24 个月期间萎缩性病变的生长速度。关键次要终点是评估低亮度视力 (LLVA) 保持状况。Alkeus 公司计划在全球范围内招募约 230 名年龄在 8 至 45 岁之间的受试者参与该研究，该研究基于此前对 400 多名接受gildeuretinol治疗的患者的研究结果。

关于 Gildeuretinol  (ALK-001)
口服Gildeuretinol（ALK-001）是一种新型分子实体，旨在减少维生素A的二聚化，而不影响视觉循环。gildeuretinol目前正在进行临床试验，用于治疗Stargardt病，并已在研究其对年龄相关性黄斑变性继发的地图样萎缩的疗效。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Gildeuretinol治疗Stargardt病的突破性疗法认定、儿科罕见病认定、快速通道认定和孤儿药认定。欧洲药品管理局（EMA）已将Gildeuretinol认定为孤儿药，用于治疗由ABCA4基因缺陷引起的非综合征型遗传性视网膜营养不良，其中包括Stargardt病。日本厚生劳动省（MHLW）已授予Gildeuretinol治疗Stargardt病的孤儿药认定。

https://alkeuspharma.com/japan-m ... n-to-gildeuretinol/

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