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标题: Opus Genetics：OPGx-LCA5 三期临床完成入组，加速推进 LCA5 基因疗法上市进程 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 昨天 08:31 标题: Opus Genetics：OPGx-LCA5 三期临床完成入组，加速推进 LCA5 基因疗法上市进程

2026年8月4日    美国讯
   Opus Genetics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发基因疗法，以恢复遗传性视网膜疾病 (IRD) 患者的视力并预防失明。公司今日宣布，其评估 OPGx-LCA5（针对 LCA5 相关遗传性视网膜疾病的在研基因疗法）的注册性 3 期临床试验已完成最后一名患者的入组。

   完成患者招募标志着 OPGx-LCA5 研发进程中的一个重要里程碑。此前，该项目已于 2026 年 5 月被美国食品药品监督管理局 (FDA) 的罕见病证据原则 (RDEP) 项目接纳。这项 3 期研究是与 FDA 合作设计的，旨在支持潜在的生物制品许可申请 (BLA)，该疗法有望成为首个获批用于治疗 LCA5 相关遗传性视网膜疾病患者的疗法。

   Opus Genetics 首席执行官 George Magrath 博士表示：“注册性 3 期临床试验完成全部入组，是 OPGx-LCA5 项目的一个重要里程碑，这体现了参与患者及其家属、临床研究人员以及我们团队的奉献精神。随着入组工作的完成，我们仍按计划于 2026 年第四季度开始给药，并在 2027 年底前公布主要数据。我们将继续推进 OPGx-LCA5 项目，致力于为 LCA5 相关遗传性视网膜疾病患者带来首个潜在治疗方案。”

   这项注册性 3 期临床试验旨在评估一次性视网膜下注射 OPGx-LCA5 治疗经基因检测确诊为 LCA5 相关遗传性视网膜疾病患者的安全性和有效性。根据公司与 FDA 就罕见病预防和治疗计划（RDEP）进行的讨论，该研究采用了适用于超罕见病的创新性证据生成方法，包括为期六个月的导入期，在此期间，患者将作为自身对照。目前，受试者正在完成导入期，公司预计将于 2026 年第四季度开始 OPGx-LCA5 给药，并于 2027 年底公布初步数据。

   OPGx-LCA5 已获得 FDA 授予的儿科罕见病、孤儿药和再生医学先进疗法 (RMAT) 认定，并已被纳入 FDA 的罕见病证据原则 (RDEP) 项目。

   公司仍预期 OPGx-LCA5 在获批后可能符合儿科罕见病优先审评券的资格，这代表着一项潜在的重大战略资产。

关于 OPGx-LCA5
   OPGx-LCA5 旨在治疗由 LCA5 基因双等位基因突变引起的 Leber 先天性黑蒙症 (LCA)。LCA5 基因编码 lebercilin 蛋白。LCA5 相关遗传性视网膜疾病是一种早发性严重遗传性视网膜营养不良。对携带该突变患者的研究表明，该疾病存在视网膜结构与视觉功能表现不同的现象，提示基因增强疗法具有潜在的治疗价值。OPGx-LCA5 采用腺相关病毒 8 型 (AAV8) 载体，将功能性 LCA5 基因精准递送至外层视网膜。OPGx-LCA5 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予的儿科罕见病、孤儿药和再生医学先进疗法 (RMAT) 认定，并被纳入 FDA 的罕见病证据原则 (RDEP) 项目。OPGx-LCA5 目前正在进行 1/2/3 期临床试验评估。

关于 Opus Genetics
   Opus Genetics 是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发基因疗法，以恢复遗传性视网膜疾病 (IRD) 患者的视力并预防失明。公司正在开发持久有效的单次治疗方案，旨在解决严重视网膜疾病的根本遗传病因。公司目前在研的七项基于腺相关病毒 (AAV) 的项目包括：针对 LCA5 相关突变的 OPGx-LCA5 和针对 BEST1 相关视网膜变性的 OPGx-BEST1；以及其他靶向 RDH12、MERTK、RHO、CNGB1 和 NMNAT1 的候选药物。公司总部位于北卡罗来纳州的研究三角园区。更多信息，请访问 www.opusgtx.com。

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