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标题: Lyora Therapeutics 推进经生物学验证的遗传性视网膜疾病基因疗法管线 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 昨天 08:20 标题: Lyora Therapeutics 推进经生物学验证的遗传性视网膜疾病基因疗法管线

2026年7月15日    美国讯
   Lyora Therapeutics 是一家专注于遗传性视网膜疾病的生物技术公司，致力于研发基因药物，从根源上治疗目前尚无有效疗法的此类疾病。该公司今日宣布获得种子轮融资，并组建了一支领导团队，旨在推动其经生物学验证的“一次性”疗法产品线进入临床试验阶段。Lyora已收购了多项先进的临床前资产，并将利用技术优化对其进行定制，从而快速推进研发。该公司已任命Pam Stetkiewicz博士为首席执行官。

   Lyora Therapeutics首席执行官Pam Stetkiewicz博士表示：“Lyora Therapeutics的使命是帮助那些受遗传性疾病影响、自儿童时期就开始出现视力丧失的患者，我们致力于研发能够从根本上干预疾病的药物。我们借鉴了已获批准的眼科疾病疗法的成功经验，开发出一系列局部给药、疗效持久的一次性治疗方案。”

   该公司的主导项目LYA-101旨在治疗由PRPF31基因突变引起的视网膜色素变性，其设计原理是通过增强PRPF31的表达来逆转患者的症状。第二个项目LYA-102用于治疗Usher综合征2型，它采用优化的CRISPR技术来修复USH2A基因第13外显子的突变。该项目未来也可能转化为治疗听力损失的方案。Editas Medicine授予Lyora一项独家选择权，允许其获得适用于USH2A基因编辑的某些权利。Lyora的在研产品均已通过现有的临床前概念验证数据进行了生物学验证，这些数据表明这些项目能够提供一次性疗法，有望阻止疾病进展，并在某些情况下改善视力。

   该公司已筹集了 250 万美元的种子轮融资，并计划在未来 18 个月内提交 LYA-101 的 IND 申请，LYA-102 将紧随其后。

   Lyora 董事会主席兼联合创始人 Luk Vandenberghe 博士表示：“Lyora 的优势在于其生物学验证的科学基础、经验丰富且专注的团队，以及将基因疗法推向全新高度的愿景，超越了我们近期在药物研发领域所见到的成就。我们采用的方法和卓越的给药途径能够有效治疗目前尚无有效疗法的复杂视网膜疾病，我们对 Lyora 有望在短期内为患者带来显著疗效充满信心。”

   Lyora首席执行官Pam Stetkiewicz博士拥有深厚的基因编辑项目管理经验，涵盖从研究到临床的各个阶段。她曾担任多家顶尖基因药物公司的高级管理职务，包括Editas Medicine的项目与联盟管理副总裁和Arbor Biotechnologies的首席运营官。她还曾在诺华和Flagship Pioneering担任科学领导职务。Rob Aboud博士被任命为Lyora的首席商务官。他曾在葛兰素史克（GSK）的研发部门（包括其生物技术合作部门CEEDD）担任业务拓展和交易领导职务，并在波士顿地区一家律师事务所担任合伙人，共同领导其生物技术合作和许可团队。之后，他联合创立了Affinia Therapeutics，并担任首席法务官兼知识产权主管。Chris Wilson博士加入Lyora，担任高级副总裁兼研发主管。Chris曾在诺华、Editas Medicine和Stylus Medicine担任高级科学职务。

   Lyora的联合创始人是Luk Vandenberghe博士和Eric Pierce博士。Vandenberghe博士是麻省眼耳医院和哈佛医学院眼基因组学研究所的副主任，同时也是Odylia Therapeutics、GenSight Biologics和Akouos的联合创始人；Eric Pierce博士是哈佛医学院眼基因组学研究所的主任，也是Chatlos眼科学教授。Eric是一位世界知名的专家，拥有丰富的临床经验，曾参与多项针对遗传性视网膜疾病的基因疗法临床试验。

关于 Lyora Therapeutics

   Lyora Therapeutics 正在开发一系列基因药物，旨在从根本上解决目前尚无有效疗法的遗传性视网膜疾病。Lyora 的“一次性”药物利用经过风险评估和验证的生物学技术，可局部给药并终身有效。公司拥有一支世界一流的药物研发专家团队，在基因药物开发方面拥有卓越的成功记录，并能迅速推进疗法进入临床试验阶段，为患者带来更美好的未来。了解更多信息，请访问www.lyoratx.com。

https://www.manilatimes.net/2026 ... al-diseases/2384390

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