值得注意的是，FDA 表示 Opus Genetics 可基于 6 个月主要终点的显著疗效提交生物制品许可申请 (BLA)，同时在 BLA 审查过程中提交 12 个月的持久性数据。
Opus Genetics 首席执行官 George Magrath 博士表示：“我们相信，此次与 FDA 的合作将为潜在的生物制品许可申请 (BLA) 提交提供清晰的路线图，更重要的是，这将使我们离为 LCA5 相关失明患者提供治疗方案更近一步，通过 RDEP 项目与 FDA 合作，我们为这种极其罕见的遗传性视网膜疾病制定了注册途径，取得了非常积极的成果。随着患者招募接近尾声，我们预计将于 今年第四季度启动 3 期临床试验的给药。此外，OPGx-LCA5 可能符合优先审评券的申请条件，这将是一项潜在的重要战略资产。”
Opus Genetics 联合创始人兼董事会成员 Jean Bennett 博士补充道：“LCA5 相关遗传性视网膜疾病是儿童失明中最严重的类型之一，患者在很小的时候就会出现严重视力丧失，且目前尚无获批的治疗方案。我们对 FDA 的持续关注感到鼓舞，并期待尽快推进这一对患者及其家庭至关重要的项目。”
