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标题: 光开关药物首试人体：治疗晚期视网膜色素变性取得早期成果 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 前天 08:57 标题: 光开关药物首试人体：治疗晚期视网膜色素变性取得早期成果

2026年6月30日澳大利亚讯
   澳大利亚阿德莱德大学的研究人员对一种新型疗法进行了首次人体试验。该疗法有望治疗导致劳动年龄成年人失明的主要原因，并取得了令人鼓舞的结果。

   视网膜色素变性是一种遗传性疾病，患者视网膜中负责感光的细胞功能异常，导致进行性失明。目前针对晚期视网膜色素变性的治疗选择有限，且尚无治愈方法。如今，一种新的治疗方法带来了新的希望。阿德莱德大学的专家与华盛顿大学的研究人员合作，开展了一项小型试点试验，旨在验证一种基于特定分子的潜在疗法是否安全且易于人体耐受。

   他们发现，当这种小分子被注射到眼睛中时，它能修复一些受损的视网膜细胞，使它们重新对光敏感。即使正常的感光细胞已经消失，这种情况仍然会发生。

   首席研究员、阿德莱德大学医学院的罗伯特·卡森教授说："最初只是为了测试药物安全性而进行的一项非常小规模的试验，现在已经开辟了一种治疗退行性眼病的全新方法。这是首个针对人体的光开关药物临床试验。与针对特定突变的基因疗法不同，这种方法可能适用于多种不同类型的视网膜变性。此外，它还避免了基因改造，从而简化了治疗并可能降低风险。"

安全之外的早期迹象

参与这项小型试验的几名受试者报告称，他们在进行视觉测试（包括步行测试）时，短期内能力有所改善。一名视网膜细胞严重受损的受试者在接受治疗两天后，报告称对光线的感知能力有所提高。

   卡森说："我们发现这种疗法耐受性良好，没有出现严重不良事件，也没有证据表明对眼睛有有害影响。我们还观察到一些早期迹象，表明该药物可能具有生物学效应，一些参与者报告说他们的光感发生了变化，脑成像显示，治疗后大脑视觉区域的活动有所增加。虽然这无疑是个积极的信号，但也必须强调，这些只是初步发现，需要在更大规模的研究中得到证实。"

目前正在测试一个更通用的平台
   Kiora Pharmaceuticals为这项研究提供了产业支持，研究结果已发表在《自然医学》杂志上。目前正在进行一项更大规模的二期临床试验，以更严格地评估该疗法是否能够改善视力。

   卡森说："从更长远的角度来看，这项工作建立了一个新的视力恢复平台，可以进一步开发用于治疗视网膜色素变性以外的视网膜疾病。"

https://medicalxpress.com/news/2 ... ivity-severely.html

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