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标题: 突破性进展！天泽云泰VGR-R01境内生产药品注册上市许可获国家药监局受理 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 昨天 08:44 标题: 突破性进展！天泽云泰VGR-R01境内生产药品注册上市许可获国家药监局受理

2026年6月24日
   今日，上海天泽云泰生物医药股份有限公司（以下简称“天泽云泰”、“公司”）宣布，其全资子公司上海泰昶生物技术有限公司（以下简称“泰昶生物”）申报的基因治疗产品VGR-R01的境内生产药品注册上市许可已通过国家药品监督管理局（NMPA）受理审查（受理号：CXSS2600097），成为天泽云泰首个进入上市许可审评阶段的品种。

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图片来源：CDE官网

   泰昶生物作为治疗用生物制品VGR-R01的自行生产的药品上市许可持有人，已获得上海市药品监督管理局颁发的《药品生产许可证》。此外，VGR-R01已通过国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的审核，同意按优先审评范围“（四）纳入突破性治疗药物程序的药品”纳入优先审评审批程序，用于治疗成人的结晶样视网膜变性（BCD），目前处于拟优先审评品种的公示状态。

      天泽云泰CEO赵小平博士表示：“VGR-R01为公司自主研发，精准靶向亚洲人群高发且全球缺乏有效疗法的眼科罕见病。六载耕耘，我们始终恪守‘让所有疾病都有治愈的机会’这一初心，全力推进管线研发、成果转化与产能布局，致力于以中国原研力量填补临床空白，用持续创新为全球罕见眼病患者重燃治愈希望。”

关于VGR-R01
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   VGR-R01是天泽云泰自主研发的重组腺相关病毒类的基因治疗产品，于2022年11月获得NMPA批准同意开展治疗BCD的临床试验，是全球首款进入注册临床阶段针对该适应症的治疗药物。此前，VGR-R01于2024年12月被CDE纳入“关爱计划”C阶段；于2024年10月获得美国食品药品监督管理局授予孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD）；于2024年8月获得CDE批准同意将其纳入突破性治疗药物程序；2025年12月获得欧洲药品管理局（EMA）同意纳入优先药物计划（PRIME）。

关于BCD
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   BCD是一种常染色体隐性遗传的进展性视网膜变性疾病，属于非典型视网膜色素变性（Retinitis Pigmentosa，RP），目前无有效的临床治疗手段，主要参考典型的 RP进行治疗，给予 BCD患者血管扩张剂、维生素及中药治疗等支持性疗法，长期疗效不明，临床亟需创新疗法。VGR-R01通过基因回补策略，在RPE细胞核内转导并表达CYP4V2蛋白，从而纠正患者视网膜内的脂肪酸代谢障碍纠，以达到预防或 RPE细胞、感光细胞及脉络膜的结构和/或功能损伤，并实现纠正视力损伤、保护残存视功能、或延缓视力恶化的临床效果，有望填补该适应症领域的临床空白。

关于天泽云泰
   天泽云泰2020年3月注册成立于中国上海，致力于将前沿的基因及细胞治疗技术，转化为临床可及的治疗方法，以期造福更多患者。

   天泽云泰拥有具有自主知识产权的ViVec®AAV病毒载体递送平台、ViLNP®脂质纳米粒递送技术平台、ViCas CRISPR精准编辑平台，通过基因替代、基因调控和基因编辑等策略，开发治疗中枢神经系统疾病、眼科疾病、代谢及血液系统疾病等领域的创新基因治疗和细胞治疗药物，拥有包括多个潜在First-in-class产品的多元化管线。

目前，天泽云泰已经获得多家知名基金的多轮投资，分别在张江高科技园区和外高桥自贸区建成面积2,500平方米的基因治疗研发运营中心和13,000平方米GMP商业化生产车间。
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