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标题: “与失明赛跑”组织承诺投入100万美元，用于推进不依赖基因的治疗方法 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 昨天 08:46 标题: “与失明赛跑”组织承诺投入100万美元，用于推进不依赖基因的治疗方法

2026年6月18日    美国讯
   美国抗盲基金会及其风险投资机构视网膜变性基金（RD基金）今日宣布，来自"与失明赛跑组织"（RAB）的100万美元捐赠承诺，用于推进针对遗传性视网膜疾病的基因非特异性治疗方法。该承诺将77.5万美元拨给视网膜变性基金，22.5万美元用于美国抗盲基金会的研究奖项。拨给视网膜变性基金的77.5万美元将通过戈登和卢拉·冈德基金会挑战计划获得等额配捐，从而释放155万美元的影响力。该捐赠配捐计划将使视网膜变性基金的新捐款和现有捐款翻倍。

   "与失明赛跑组织"由斯蒂芬·约翰斯顿博士和克里斯蒂娜·约翰斯顿夫妇于2023年创立，起因是他们的儿子被诊断出患有由巴德-比德尔综合征（BBS）引起的视网膜色素变性（RP）。自此，这家家族运营的非营利组织已投入数百万美元用于RP和BBS的研究，重点关注儿童遗传性视网膜疾病，并致力于尽快将有前景的疗法从概念转化为临床应用。

   与失明赛跑组织联合创始人斯蒂芬·约翰斯顿博士说道："作为父母，我们深知，对于导致视网膜色素变性的数千种基因突变，家庭无法坐等每一种都研发出相应的疗法，不依赖基因的治疗方法为尽可能多的患者群体带来了希望，包括像我们儿子一样患有巴德-比德尔综合征的儿童。通过支持视网膜变性基金和抗盲基金会的研究，并确保基金部分获得等额配捐，我们可以投入更多资源，支持那些能够最快惠及更多家庭的科学研究。"

在研发基金投资组合中推进不依赖基因的方法
      这笔拨给RD基金的77.5万美元将用于支持该基金投资组合公司开展不依赖特定基因的治疗方法研究。这些公司致力于开发能够帮助患者的疗法，无论其疾病是由何种特定基因突变引起的。RD基金有意平衡其投资组合中基因特异性和非基因特异性策略，包括延缓疾病进展的神经保护和抗氧化疗法，以及旨在恢复视网膜光敏感性（而不依赖于潜在基因缺陷）的视力恢复策略，例如光遗传学。

例如，临床阶段的投资组合公司Nacuity Pharmaceuticals正在开发一种不依赖于特定基因的神经保护候选药物。Nacuity的主要候选药物NPI-001是一种口服片剂，其主要成分为N-乙酰半胱氨酸酰胺，靶向氧化应激。氧化应激会损伤多种视网膜变性疾病中的感光细胞。NPI-001并非针对单个基因进行修复，而是旨在提升谷胱甘肽（人体最强大的天然抗氧化剂之一）的水平，从而帮助保护视网膜细胞，而无需考虑潜在的基因突变。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予NPI-001治疗视网膜色素变性的快速通道资格、突破性疗法资格和孤儿药资格。

      RD基金总经理Rusty Kelley博士表示："与失明赛跑组织'建立合作关系，体现了RD基金成立之初的宗旨，他们的支持，加上Gordon和Llura Gund基金会的配套资金，使我们能够拓展并加强不依赖基因治疗方案，这些方案有朝一日有望造福整个视网膜色素变性群体，包括'与失明赛跑组织'所代表的RP和BBS1患者家庭。"

为美国抗盲基金会的基因无关创新疗法提供资金
   剩余的22.5万美元将用于资助"美国抗盲基金会"职业发展奖，该奖项旨在支持俄亥俄州立大学韦克斯纳医学中心（位于俄亥俄州哥伦布市）的托马斯·门德尔博士。这项为期五年、总额37.5万美元的奖项将用于研究一种新的视网膜基因疗法，该疗法有望应用于多种遗传性视网膜疾病。

   门德尔博士正在临床前模型中测试一种外科手术方法，该方法将基因疗法递送至视网膜表面而非视网膜下层，并结合胰岛素以加速视网膜细胞对药物的吸收。该方法旨在以更快的速度、更少的炎症反应递送药物，同时不损害视网膜功能。由于这种递送方法不依赖于特定基因，因此有望改善包括巴德-比德尔综合征、无脉络膜萎缩症、莱伯氏先天性黑蒙、Stargardt病、USHER综合征以及多种视网膜色素变性在内的多种疾病的治疗。门德尔博士的研究由安迪·J·费舍尔博士和卡格里·贝西尔利博士指导。

      美国抗盲基金会首席科学官艾米·拉斯特博士表示："我们领域中最有力的一些想法，往往是那些能够帮助众多患有遗传性视网膜疾病患者的、影响深远的理念，无论是通过视网膜疾病基金的项目，还是通过像门德尔博士这样由基金会资助的研究人员，'与失明赛跑组织'的这项承诺都加速了不依赖单一基因的治疗方法的发展，这为整个社区的家庭带来了希望。"

      作为全球领先的视网膜退行性疾病研究私人资助者，美国抗盲基金会在推动60多种视网膜疾病候选药物的研发方面发挥了关键作用，这些药物目前正在进行临床试验。这一成就使其成为"与失明赛跑组织"的天然合作伙伴。

关于与失明赛跑组织
      "与失明赛跑组织"（A Race Against Blindness）是一家家族运营的非营利机构，由斯蒂芬·约翰斯顿博士和克里斯蒂娜·约翰斯顿夫妇于2023年共同创立。他们的儿子被诊断出患有由巴德-比德尔综合征引起的视网膜色素变性。该机构通过创新的筹款方式，专注于儿童遗传性视网膜疾病的研究，已投入超过500万美元用于视网膜色素变性和巴德-比德尔综合征的研究，致力于将有前景的疗法从概念阶段迅速推进到临床应用。欲了解更多信息，请访问ARaceAgainstBlindness.org。

关于美国抗盲基金会
   成立于1971年的美国抗盲基金会是全球领先的视网膜退行性疾病研究私人资助机构。该基金会已筹集近10亿美元，致力于加速研究，以预防、治疗和治愈由各种视网膜退行性疾病引起的失明，包括视网膜色素变性、年龄相关性黄斑变性、USHER综合征和Stargardt病。欲了解更多信息，请访问FightingBlindness.org。

关于RD基金
   视网膜变性基金（RD基金）是由美国抗盲基金会设立的一项以使命为导向的风险投资基金，旨在投资于开发针对遗传性视网膜疾病和干性年龄相关性黄斑变性的创新疗法的公司。RD基金旨在结合探索性研究和验证性临床试验之间的资金缺口。欲了解更多信息，请访问www.RDFund.org。


https://www.fightingblindness.or ... tic-approaches-4072

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