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标题: ARVO2026：芳拓生物公布XLRP基因疗法II期临床试验积极数据 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 4 小时前 标题: ARVO2026：芳拓生物公布XLRP基因疗法II期临床试验积极数据

2026年5月19日
2026年5月，一年一度的视觉与眼科研究协会（ARVO）年会在美国丹佛落幕。
这场汇聚全球眼科研究前沿成果的顶级学术盛会上，芳拓生物（Frontera Therapeutics）接连“双弹齐发”，以两项口头报告的形式，公布了其核心产品FT-002的最新II期临床试验积极数据。
   作为目前中国唯一将X连锁视网膜色素变性（XLRP）基因疗法推进至II期临床的企业，以及国内玻璃体腔内给药nAMD基因治疗赛道的领跑者，芳拓生物正凭借扎实的临床数据和自主研发技术平台，在全球基因治疗竞争中加速占据一席之地。

FT-002：首款挺进II期的国产XLRP基因疗法
   FT-002是一款针对X连锁视网膜色素变性（XLRP）的重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗候选药物。
XLRP是遗传性视网膜疾病中最常见且最严重的类型之一，患者通常在10岁前发病，50岁前进展至法定失明。据弗若斯特沙利文数据，2024年中国约有6.2万名XLRP患者，美国约1.5万名，全球尚无获批的有效疗法。
这一领域曾是跨国巨头的必争之地。2019年，渤健斥资8.77亿美元收购Nightstar Therapeutics，却在2021年宣布II/III期试验未达主要终点；2023年，强生以1.3亿美元预付款从MeiraGTx引进bota-vec，2025年其III期LUMEOS研究同样未能达到主要终点。
两家MNC合计超过10亿美元的投入先后受挫，让XLRP被业界视为AAV基因治疗的“高难度考场”。
在巨头折戟的背景下，FT-002成为赛道上为数不多的坚守者。这款产品是中国首个且唯一进入临床阶段的XLRP rAAV基因疗法，该产品已推进至II期临床。与此同时，FT-002在美国也已获得II期临床试验批件，并在此之前相继取得了FDA授予的孤儿药资格认定和快速通道资格认定。
本届ARVO大会上，芳拓生物公布了FT-002在儿童XLRP受试者中的II期最新结果，多个核心指标表现亮眼：
低照明视力（LLVA）显著改善：50%的受试者获得≥10个字母改善，33%的受试者获得≥15个字母改善。

  与此同时，最佳矫正视力（BCVA）也明显改善。从已完成的I期数据来看，高剂量组受试者平均BCVA改善8.3±6.11个字母，其中，33.3%的受试者BCVA增益超过15个字母，且BCVA的持续改善超过52周，提示FT-002也具有恢复或保存中心视力的潜力。
视网膜功能指标持续向好：视网膜功能相关指标整体呈现持续的改善趋势；
安全性良好：未观察到与药物相关的剂量限制性毒性或严重不良事件。

低照明视力的改善对XLRP患者的生活质量具有难以量化的意义。该疾病的早期典型症状正是暗光环境下的视觉障碍，很多孩子在黄昏时分或室内活动中已开始出现困难。LLVA的提升意味着患者夜间行走、室内活动等基本生活能力可能获得实质性改善。
纵观XLRP基因治疗竞争格局，FT-002所处的赛道并不冷清。
作为竞品之一的Beacon Therapeutics旗下AAV基因疗法laru-zova，其II期研究显示持续视力获益，II/III期临床试验VISTA顶线数据预计2026年下半年读出。

本文转自:同写意论坛

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