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标题: 日本光遗传学基因疗法 RV-001 实现突破，全盲患者从无光感恢复至可测视力 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 12 小时前 标题: 日本光遗传学基因疗法 RV-001 实现突破，全盲患者从无光感恢复至可测视力

2026.05.01日本讯
   致力于推进视网膜疾病基因疗法的临床阶段生物技术公司——Restore Vision Inc.今日公布了其在日本进行的RV-001首次人体试验（I/II期）的中期临床结果。这些结果将在2026年5月1日的两场重要会议上正式披露：一场是在科罗拉多州丹佛市举办的ARVO 2026会议上的“Eyecelerator”活动，另一场是由抗盲基金会和俄勒冈州健康与科学大学凯西眼科研究所组织的“视网膜治疗创新峰会”。

主要临床发现

   本次公布的中期结果涵盖了截至第168天的数据。在单次玻璃体内注射后，无论是低剂量组还是高剂量组（每组n=3），均未报告剂量限制性毒性（DLT）或与药物相关的严重不良事件（SAE）。

   研究结果显示出了明显的剂量依赖性趋势，具体体现在视力、全视野刺激测试（FST）以及功能性视觉评估（包括移动能力和物体识别任务）等多个终点指标上：

   高剂量组：所有三名患者在基线时均无光感（NLP），但在单次注射后一个月内，均恢复至有光感（LP）或更佳视力。其中一名患者报告其视力可通过伯克利基础视力测试（BRVT）进行logMAR视力测量。

低剂量组：三名患者中有一名在约三个月时进展至有光感。

多项独立测量结果的一致性表明，患者的视觉功能可能发生了具有生物学意义的改善。

关于RV-001

RV-001 是一种旨在帮助晚期视网膜色素变性（RP）患者恢复视力的基因疗法。RP是导致年轻人失明的主要遗传原因，全球约有200万人受其影响。

RV-001 通过腺相关病毒（AAV）载体，经单次玻璃体内注射递送一种名为“嵌合视紫红质”的新型光敏蛋白。该蛋白结合了动物视紫红质的高灵敏度和微生物视紫红质的自我再生特性。与依赖微生物离子通道、通常需要强光或外部设备的传统光遗传学方法不同，RV-001作为一种基于G蛋白偶联受体（GPCR）的光遗传学疗法，其理论优势在于能够激活天然的G蛋白介导光转导。这意味着患者有望在自然环境光下，无需佩戴护目镜或借助外部设备即可显著改善视觉功能。此外，该疗法适用于所有RP患者，无论其潜在的基因突变类型如何。

关于Restore Vision

   Restore Vision Inc. 是一家临床阶段的基因治疗公司，专注于开发针对遗传性视网膜疾病的变革性疗法。公司致力于将卓越的学术水平与敏锐的商业洞察力相结合，开拓创新疗法，以满足尚未被满足的关键医疗需求，并改善全球患者的治疗效果。

高管评论

   Restore Vision首席执行官兼眼科医生片田雄作（Yusaku Katada）博士表示：“这些中期数据显示，RV-001只需单次注射，无需任何外部设备，即可帮助完全失明的患者改善视觉功能。多个独立终点指标——包括视力、视网膜敏感度和实际功能性任务——均显示出改善，这些结果尤其令人鼓舞，表明视觉功能发生了可能具有临床意义的变化。我们期待在ARVO大会和创新峰会上与科学界进一步分享这些发现。”

注：中期结果需结合仍在进行中的完整研究进行解读，公司计划收集更广泛患者群体的更多安全性和有效性数据。

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