Ray Tx 首席执行官兼联合创始人 Paul Bresge 表示：“RTx-015 获得 EMA 授予的用于治疗视网膜色素变性的 PRIME 资格，加上我们近期获得 FDA 授予的 RMAT 资格，不仅是对我们科学研究和临床成果的有力认可，也印证了我们正在应对的迫切需求。目前全球有超过一百万名视网膜色素变性患者，面临无药可医的困境，无法改善视力或生活质量。这些资格认定将加速我们在全球范围内推进 RTx-015 的研发，并助力我们实现为罹患致盲性疾病的患者恢复视力的使命。”
RTx-015 是一种首创的、与基因型无关的光遗传基因疗法，通过单次玻璃体内注射给药，目前正在开发用于治疗视网膜色素变性 (RP)。RP 是一种进行性遗传性视网膜疾病，也是导致失明的主要原因之一。该病会导致视杆细胞和视锥细胞发生不可逆退化，最终使患者视野缩窄为“管状视野”，并导致完全或近乎完全的视力丧失。尽管该疾病对患者的独立性、行动能力和生活质量造成深远影响，但目前尚无针对晚期 RP 患者的有效治疗方法。
EMA 授予 RTx-015 优先药物资格，是基于一项正在进行的针对晚期视网膜色素变性患者的 1/2 期临床研究的初步安全性和有效性数据。结果显示，所有剂量组的受试者均观察到了治疗眼视力的改善，这有力地支持了 RTx-015 有望显著改善视网膜色素变性患者视觉功能的潜力。
关于 Ray Therapeutics
Ray Tx 是一家临床阶段的生物制药公司，致力于推进光遗传学疗法，以恢复视网膜退行性疾病患者的视力。该疗法通过将一种生物工程改造的高光敏蛋白靶向视网膜细胞，旨在改善视觉功能，且无需考虑潜在的基因突变。
RTx-015 是 Ray Therapeutics 公司领先的光遗传基因疗法，目前正在对视网膜色素变性患者进行评估。该疗法通过单次玻璃体内注射给药，旨在帮助重度视力障碍患者恢复功能性视力。
