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标题: PYC Therapeutics宣布VP-001获欧洲孤儿药认定，有望成为首款RP11疗法 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 9 小时前 标题: PYC Therapeutics宣布VP-001获欧洲孤儿药认定，有望成为首款RP11疗法

2026年4月28日澳大利亚讯
PYC Therapeutics（ASX

YC）近日宣布，其在研疗法VP-001已获得欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格认定，用于治疗罕见的致盲性疾病——视网膜色素变性11型（RP11）。
VP-001有望成为全球首个获批用于治疗RP11的药物。RP11是一种遗传性眼病，由PRPF31基因突变引起，目前尚无有效的治疗方法。
EMA的孤儿药资格认定旨在鼓励罕见病药物的研发，并为获批药物提供一系列激励措施，包括：
在欧洲市场享有长达十年的独占权。
获得监管机构在临床试验设计方面的科学建议。
在药品审批过程中享受费用减免。
此前，美国食品药品监督管理局（FDA）也已授予VP-001孤儿药资格、快速通道资格以及儿科罕见病资格。
作为一家专注于遗传性疾病治疗的临床阶段生物技术公司，PYC目前正在推进VP-001的II期临床试验。公司表示，EMA的此项认定凸显了RP11领域巨大的未满足医疗需求，以及该疗法为患者带来显著临床获益的潜力。
目前，该项目正与监管机构保持密切沟通。PYC近期已与美国FDA举行了D类会议，就未来新药申请（NDA）的要求达成共识。公司正在等待其正在进行的II期临床试验的更多数据，以进一步完善注册研究的设计。
预计公司将于今年晚些时候公布II期研究的长期随访数据更新。

https://biotechdispatch.com.au/n ... evelopment-advances

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