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标题: Octant携手抗盲基金会扩展RHO基因自然病史研究 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 前天 08:38 标题: Octant携手抗盲基金会扩展RHO基因自然病史研究

2026年4月23日  美国讯
   Octant, Inc.（以下简称“Octant”）是一家处于临床阶段的药物研发公司，专注于开发矫正蛋白质错误折叠疾病的药物。该公司今日宣布与抗盲基金会（Foundation Fighting Blindness）达成合作，将在基金会的 Uni-Rare 自然病史研究中增加一个新的队列，专门针对由 RHO 基因突变引起的遗传性视网膜疾病（IRD）患者。

此次合作是对 Octant 领先的遗传性视网膜疾病项目 OCT-980 的补充。OCT-980 是一种正在开发的 investigational（研究性）口服小分子药物，用于治疗视紫红质相关常染色体显性视网膜色素变性（RHO-adRP）。目前，OCT-980正处于I期临床试验阶段，作为一项正在进行的I/II期研究的一部分，该研究旨在评估其安全性、耐受性、药代动力学、药效学和疗效。有关该研究的更多信息，可在 ClinicalTrials.gov 上查阅（编号：NCT07408232）。

抗盲基金会临床与结果研究高级副总裁 Todd Durham 表示：“我们很高兴能与 Octant 合作，通过增加 RHO-adRP 患者队列来扩展我们的 Uni-Rare 研究。来自这个新队列的信息将直接为 RHO-adRP 治疗试验的设计提供参考。同样重要的是，这项研究使我们能够评估我们在其他视网膜色素变性（RP）自然病史队列中研究结果的普遍性。”

Octant 联合创始人兼首席执行官 Sri Kosuri 表示：“高质量的自然病史数据对于了解疾病进展以及设计基因定义明确的视网膜疾病更好的研究至关重要。与抗盲基金会的此次合作是对 Octant 在 RHO-adRP 领域更广泛努力的补充，包括 OCT-980 的临床开发，我们相信通过该队列生成的数据有助于为未来的临床试验设计提供参考。”

RHO 基因突变是遗传性视网膜疾病（包括 RHO-adRP）的一个公认病因，RHO-adRP 是一种视网膜色素变性，可能导致进行性视力丧失和失明。尽管该领域已取得进展，但仍需要更多的纵向数据来更好地了解疾病进程，并为未来患者研究的设计提供支持。

关于美国抗盲基金会（Foundation Fighting Blindness）
   抗盲基金会成立于 1971 年，是全球视网膜退行性疾病研究的主要私人资助来源。基金会已筹集近 10 亿美元用于其使命，即加速研究，为受视网膜色素变性、Usher 综合征、Stargardt 病、Leber 先天性黑蒙、年龄相关性黄斑变性以及一系列视网膜退行性疾病影响的人们提供预防、治疗和治愈方法。欲了解更多信息，请访问 FightingBlindness.org。

关于 Octant
   Octant 是一家处于临床阶段的药物研发公司，专注于开发矫正蛋白质错误折叠疾病的药物。Octant 的平台“The Navigator”结合了高通量合成生物学、生成式化学和人工智能/机器学习（AI/ML），以发现和发展针对人类细胞中复杂细胞机制的疗法。OCT-980 是一种用于 RHO 相关常染色体显性视网膜色素变性（RHO-adRP）的小分子矫正剂，Octant 的产品管线还包括针对其他罕见疾病和肿瘤学的几个其他项目。欲了解更多信息，请访问 http://www.octant.bio。

https://www.fightingblindness.or ... new-rho-cohort-3973

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