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2017年11月14日
根据AAO 2017的报告，来自两个早期临床试验的结果显示，使用人类胚胎干细胞治疗干性黄斑变性是可能的。注射到眼中的干细胞似乎已经替代了由于疾病损害的细胞，没有严重的副作用。一项研究表明，它甚至可以改善患者的视力。
在这两项研究中，研究人员将胚胎干细胞转化为一种称为视网膜色素上皮（retinal pigment epithelial，RPE）细胞的视网膜支持细胞，并将其注入患有干性年龄相关性黄斑变性（AMD）的人眼内，干性AMD是 55岁以上的人失明的主要原因。目前没有任何治疗方法可以治疗这种影响全世界3000万人的疾病，尽管营养补充剂可以起到保护作用。
在健康的视网膜中，RPE细胞为光感受器提供支持功能，例如营养和废物管理，这个处理光的细胞使我们能够看见。RPE细胞的功能障碍和变性是导致年龄相关性黄斑变性视觉丧失过程的一部分。在视网膜下注射的人胚胎干细胞衍生的RPE细胞被设计为支持和/或替代患者逐渐衰退的RPE细胞。
再生医学专家认为，黄斑变性将成为干细胞疗法成功的首要领域之一。这是因为在实验室中生长大量的RPE细胞相对容易。这些细胞几乎与眼中的细胞相同。 RPE细胞不需要形成神经元连接以支持视网膜内的光感受器。而且，细胞移植在眼睛中的位置被认为是免疫豁免的部位，意味着它在身体中是移植细胞排斥风险低的非常少的部位之一。最后，治疗可以在一个非常局部的区域使用少量的细胞来完成，从而降低风险。
以色列耶路撒冷Hadassah-Hebrew大学医学中心的研究人员进行了旨在测试人类受试者程序安全性的研究。他们将从人类胚胎干细胞衍生的50,000或200,000个RPE细胞悬浮注射于患者视网膜下面。手术过程耐受性良好。在几周内，他们可以看到视网膜在注射部位愈合的迹象，并且眼睛后部的图像表明移植的RPE细胞存活的可能性。整个研究期间患者的视力基本保持稳定，并没有出现意想不到的副作用。
该研究的首席研究员和技术开发人员之一的Eyal Banin博士在新闻稿中表示：“到目前为止，我们对结果感到鼓舞。但这只是实现黄斑和视网膜变性再生细胞疗法的漫长道路上的第一步。”
这个干细胞治疗的另一个试验场地预计将在美国很快开启。
来自迈阿密Bascom Palmer眼科研究所的第二个研究小组进行了两项研究，使用来自人类胚胎干细胞的RPE细胞来治疗干性AMD患者，以及称为Stargardt病的一种不同形式的视网膜变性的患者。Stargardt病是遗传性青少年AMD最常见的形式。像干性AMD一样，这种致盲疾病也没有可用的治疗方法。
植入这些患者的干细胞存活了3年，没有副作用。 其中一些患者甚至获得了视力。
该研究的首席研究员Bascom Palmer眼科研究所Ninel Z. Gregori博士说：“RPE细胞在人眼中表现出良好的耐受性。 “没有 归因于移植的RPE细胞的严重不良事件，包括没有肿瘤形成。这项研究支持进一步开发人类胚胎干细胞衍生的视网膜色素上皮细胞治疗黄斑变性疾病。“
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