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2017年10月26日
Lin BioScience是一家专门从事肿瘤学，眼科和代谢疾病创新疗法的药物开发公司，今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经授予LBS-008孤儿药资格认定，这是一项治疗Stargardt病的口服疗法的首创新药。
Stargardt病是儿童期和青春期期间引发儿童永久性视力丧失的无法治疗的遗传性疾病。它是青少年黄斑变性的最常见形式，发病率约为10,000人中出现一例。该病由ABCA4基因突变引起，导致视网膜中有毒维生素A二聚体的加速形成和积累，导致视网膜细胞死亡和永久性视力丧失。
Lin Bioscience首席执行官Tom Lin博士表示：“获得孤儿药地位是我们的主要候选药物开发中的重要监管里程碑，并突出显示大量未满足医疗需求的新疗法来解决Stargardt病。 我们的团队在NIH蓝图计划的支持下，正在通过临床I期试验推动LBS-008，以帮助患有这种破坏性，无法医治病症的患者。“
计划于2018年完成临床I期试验。
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