在过去的几个月里，jCyte做了一些重要的公告。去年12月，我们收到了来自加州再生医学研究所(CIRM)的830万美元的拨款。今年4月，我们宣布了第2b阶段的临床试验。同月，我们接受了美国食品和药物管理局(FDA)的再生医学高级治疗(RMAT)。RMAT给我们提供了更好的获得FDA专业知识的途径，因为我们通过临床试验来接受我们的研究retinitis pigmentosa(RP)治疗。
这些公告引起了世界各地RP患者的兴趣，也引起了不少问题。我们想借此机会告诉你jCyte在这一过程中所处的位置以及所有这些在大局中意味着什么。
该疗法
我们的研究治疗(jCell)使用***视网膜祖细胞从RP进展中挽救杆状和锥细胞，并可能产生新的视网膜细胞。这种治疗需要一种单一的静脉内注射，可以在眼科医生的办公室进行局部麻醉。整个过程只需不到30分钟。
我们已经完成了一项1 / 2a的研究，以确定治疗的安全性。早期的结果是相当有希望的。到目前为止，治疗一直很耐受，并没有产生可检测的免疫应答，这是移植细胞的一个主要问题。
2 b阶段试验
在这些结果的强度上，jCyte已经启动了一个2b阶段的试验来测试治疗的功效。这项试验招收了70名患者。试验完成后，我们可以确定下一步，其中可能包括第三阶段试验。
除了RMAT,jCell还获得了FDA的孤儿药。这些设计强调了FDA在寻找RP治疗方面的兴趣，目前没有医疗治疗。FDA和CIRM在推进jCell方面一直是很好的合作伙伴。
许多人问他们如何才能参加临床试验。要记住，这项研究只在南加州进行，参与者需要每三个月回到诊所，看看治疗是否有效。如果你有RP并且对审判感兴趣，你可以给我们发邮件或打电话714 - 509 - 2151。
底线
对于那些一直在等待RP治疗多年甚至几十年的人来说，耐心似乎是一个过时的概念。我们收到你的电子邮件并阅读你的Facebook帖子——你已经准备好了。
然而，我们仍然需要通过临床试验来确定jCell是否是一种有效的治疗方法。我们的创始人,Drs。Klassen和Yang已经研究这个问题20年了，他们决心把jCell放在终点线上。
需要多长时间?我们很快就会知道。请继续关注。 |
