丙戊酸在一年期临床试验中的作用太小

chinatiger

2017年6月1日

抗盲基金会临床研究所（FFB-CRI）发起的一项临床试验结果表明，美国食品和药物管理局批准用于癫痫发作障碍的药物丙戊酸不能充分保护患有常染色体显性视网膜色素变性（ADRP）患者的视力。 FFB-CRI在2010年启动了这项90人的研究，因为以前的实验室研究以及涉及少数患者已发表的临床报告已经显示该药物可能会减慢adRP患者的视力损失。

虽然临床试验中没有出现adRP的治疗方法，但研究调查人员推动开发了一种称为EZ区域的新疗效判定指标，以快速准确地评估人类研究中潜在的RP疗法。这项测量指标的重大发展也来自于FFB资助，达拉斯西南视网膜基金会进行的二十二碳六烯酸（DHA）治疗X连锁视网膜色素变性的临床试验。

简单来说，EZ区域测量残留在患者视网膜中存活的光感受器数量。 EZ区域的变化与视力的变化有关。然而，EZ区域可以比视力和视野测试更加可靠和快速地识别更小，更微妙的变化。最终，EZ区域有可能减少确定一种潜在疗法在人类研究中能否挽救视力所需的时间和金钱。

“当然，我们曾经希望丙戊酸被证明对adRP患者是一种视觉保护疗法，但事实并非如此。 “FFB-CRI首席药物开发官Patricia Zilliox博士说：“我们的临床试验对于确定药物的实际效益至关重要。 但是，这个故事有一丝希望，我们有一个新的临床试验终点，EZ区和其他试验相关的指标，这将对推进其他潜在的RP疗法有重大帮助。许多公司和治疗开发者正在计划在未来的人类研究中使用这个疗效测量指标。“


丙戊酸临床试验采用强大的科学方法进行设计。在六个地点进行的这项研究是遮蔽和对照性的，这意味着一半的参与者接受了安慰剂，一半接受了药物，参与者和调查人员都不知道谁使用了真实的药物。此外，决定谁获得药物或安慰剂是完全随机完成的。

FFB首席研究员Stephen Rose博士说：“至关重要的是，如果可能，我们采用强有力的科学方法来评估潜在疗法的有效性。通过在丙戊酸试验中这么做，我们大大减少了偏差和不准确的机会，并且可以确信我们获得了真实的结果。”

“我认为，受视网膜疾病影响的患者和家庭了解FFB-CRI致力于尽一切可能获得正确答案是重要的。” Zilliox博士说，“就像我们尽可能想要药物有效一样，我们不希望虚假地认为某些东西能保护视力，而实际上不能保存视力。需要大量的资金和药物开发方面的专业知识才能对潜在的治疗进行健全的人类研究，但是我们对这一临床试验的投资得到了回报，因为我们得到了准确的结果和新终点以更好地推进未来的研究“。

http://www.blindness.org/blog/in ... al-trial/#more-5225

雪山飞狐

谢谢楼主的翻译.看来只有严格的临床试验才可以判断一个药物是否对RP有效果

希望成真

谢谢啦！正在吃的人就可以不用吃了。

希望成真

医生给我开的药就有丙戊酸。看了上面的论坛报告后，我咨询了我的治疗眼病的医生。今天对方有回复。回复如下。作者Iraha S，Hirami Y，Ota S，Sunagawa GA，Mandai M，Tanihara H，Takahashi M，Kurimoto Y
收到2016年4月6日
接受出版2016年5月24日
2016年7月25日发布2016年：10页1375-1384
DOI https://doi.org/10.2147/OPTH.S109995
批准出版的编辑：Scott Fraser博士
研究单位：
京都大学医学研究科，神户市生物医学研究与创新医院眼科，神户市医学中心总医院眼科，视网膜再生实验室，RIKEN发育生物学中心，4A应用生物学与再生医学研究科，京都，熊本大学生命科学学院眼科，日本熊本
试验数据：
VPA治疗期间和之后报告的患者主观视觉症状总结在表2中。在摄入VPA期间，29例（38％）患者中有11例感觉到视力没有变化，8例（28％）患者感觉到更清晰的视力，4例（14％）患者感觉良好，4名（14％）患者感觉到亮度。两名患者抱怨视力模糊，但未经治疗就消失。 VPA摄入停止后，8名（28％）患者报告视力模糊，4例（14％）患者报告昏迷，3例（10％）患者出现畏光，2例（7％）患者报告难于看见颜色，一名（3％）患者经历疲劳。
在整个研究期间，在研究参与者中没有观察到与系统性药物有关的严重不良事件;从收集的血液样本检查血液计数和临床生物化学处于正常病变。在VPA摄入期间，有四（14％）位患者出现眩晕。一例（3％）患者分别报告口炎，脱发和腹泻。
 
结论
在这项前瞻性研究中，我们发现如下：1）在使用中，VPA的口服摄入表明RP患者短期获益，2）无论基因型如何，都没有全身性药物相关的不良事件。 有必要检查在对照研究设计中更长的VPA补充剂的影响。
 
致谢
本文的上下文部分呈现于2014年5月5日星期一的ARVO 2014年度会议，摘要已发表于“眼科与视觉科学”（2014年4月，第55卷，1390）。