jCyte推出新的临床2b期试验将研究色素性视网膜炎治疗的安全性和有效性

chinatiger

2017年4月19日
http://www.newswise.com/articles ... -new-clinical-trial
细胞疗法公司jCyte正在开展临床2b期试验，以测试其正在开发的视网膜色素变性（RP）疗法的安全性和有效性。该公司正在招募70名患者进行单盲研究，本月将开始报名。这个多中心试验由jCyte资助，该公司最近从加利福尼亚再生医学研究所（CIRM）获得了830万美元的匹配资助。

该试验的主要目标是评估jCell治疗后的视觉功能变化，重点是视力，视野，对比敏感度和导航移动科目的能力。

 jCyte联合创始人Henry Klassen博士说：“我们对早期试验中治疗良好的安全记录感到鼓舞，并希望能够依靠这些结果。 现在，色素性视网膜炎没有有效的治疗方法。人们必须找到适应他们视力丧失的方法。在CIRM的支持下，我们希望能够改变。“

 由FDA授予的孤儿药资格，jCell使用视网膜祖细胞（RPC）来挽救患病的视网膜细胞，并可能再生新的视网膜细胞。这种非手术治疗需要简单的玻璃体内注射，其可以在局部麻醉下进行。

jCitte首席执行官Paul Bresge说：“jCell的优势之一就是它的简单性。 因为不需要手术，所以可以容易地进行治疗。整个过程需要几分钟。“

试验参与者将在其最严重的眼睛中接受单次RPC注射（或作为对照的假注射）。将在以后的12个月内定期评估进展情况。对照组的患者在完成一年的随访后，将被允许加入试验组。
在仔细考虑了jCyte的建议后，CIRM的资助审查工作组给予了强有力的认可，15名成员中有11名成员表示申请具有“特殊优点和授权资助”。在12月13日会议发布的声明中，工作组补充说：

 “拟议的治疗方法有潜力解决明确和紧迫的未满足的医疗需求，提高护理水平，为这个患者群体提供强有力的价值计划。此外，领导这项研究的研究人员是特殊的，并计划了一个精心设计的试验，以产生进一步了解这种治疗的临床发展有用的数据。“

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2# 雪山飞狐

有ReNeuron公司的消息，不过这家公司相比jCyte公司而言，就不太靠谱。ReNeuron开发的方向太散乱，包括中风，RP，视锥细胞营养不良。本来公司资金就不足，去年底公司进行的干细胞治疗中风效果也不理想，感觉公司底气不足，有点乱套了。

chinatiger

4# 雪山飞狐

ReNeuron更新眼科程序计划

2017年4月21日
http://4965zs3ha2l125fk78zkozo3. ... pril-2017-final.pdf

位于英国的基于细胞疗法开发的全球领先公司ReNeuron Group plc（AIM：RENE）提供了针对视网膜退行性疾病的细胞治疗发展计划更新。

我们很高兴地报告说，我们已经成功开发了一种人类视网膜祖细胞（hRPC）治疗候选疗法的冷冻保存制剂。我们的视网膜细胞治疗候选疗法在药物产品水平的低温保存能力代表了我们视网膜疾病计划的一大进步，反映了我们在CTX细胞治疗候选疗法的低温保存方面取得的更早突破。这种新的hRPC配方使细胞能够被冻结用于运输和储存，并在临床使用时容易解冻。这种冷冻解融模式可以大大提高产品的保质期，降低商品的预期成本，以及将细胞运送到全球任何地方的临床和商业应用的能力。

作为上述发展的结果，我们将很快向FDA提出申请，要求批准从新鲜的hRPC制剂转变为新的冷冻保存制剂，用于治疗我们正在进行的美国临床I / II期视网膜色素变性（RP）患者试验的第三个和最后一个临床I期剂量组。这项正在波士顿麻省眼科医院进行的研究是一项开放标签的剂量递增研究，用于评估我们的hRPC干细胞治疗候选疗法在晚期RP患者中的安全性，耐受性和初步疗效。

新的hRPC制剂还允许扩大ReNeuron的眼科临床计划。首先，经监管部门批准，我们打算将正在进行的RP临床 I / II期试验的临床II期内容从6名患者扩大到20名患者，以提供更丰富的数据集，从而开始随后的临床II / III期关键研究。为了保持患者的招募速度并减少对单个临床点的依赖，我们还打算在美国进一步开展临床研究。作为这些变化的结果，我们预计在今年晚些时候公布前九名患者的RP研究临床I期的安全性和耐受性数据，长期安全数据以及放大的临床II期试验部分的疗效数据于2018年下半年公布。

其次，我们打算将hRPC视网膜疾病计划扩大到更多的疾病，视锥视杆细胞营养不良（CRD）。与RP相比，其中最初的影响是视杆细胞损失导致周边视力和夜视的恶化，CRD是与视网膜中视锥细胞丢失相关的罕见眼病的一组疾病，其最初导致中心视力和色觉的恶化。 CRD经常影响儿童期患者，无法治愈。这是一种遗传性罕见疾病，在4万人中大约有1人受影响。

我们的眼科项目扩展到CRD是更广泛的战略的一部分，以评估我们的hRPC治疗候选疗法在一系列眼睛遗传疾病中的疗效。我们打算提交申请，在今年晚些时候开始进行CRD患者的II期临床试验，并与正在进行的RP临床试验的II期临床试验一起运行。

ReNeuron首席执行官Olav Hellebø说：

“我们很高兴能够报告我们的视网膜疾病计划这些非常显着的积极进展。我们的hRPC视网膜细胞治疗候选疗法的低温保存制剂的成功开发使我们的眼科临床项目得以扩大，并且使ReNeuron在商品的预期成本和易于使用视网膜疾病治疗方面具有重要的商业优势。”

“我们的视网膜疾病计划扩大到视锥视杆细胞营养不良，以及扩大视网膜色素变性的正在进行的临床试验的临床II期部分反映了我们坚信hRPC平台潜力有益于严重受视网膜疾病影响，目前没有有效治疗方法的患者。“

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jCyte公司干细胞治疗RP 进入临床II期试验
2017年4月28日

干细胞治疗公司jCyte正在为视网膜色素变性（RP）患者发起一个临床IIb期试验。该试验正在加州大学欧文分校和洛杉矶视网膜玻璃体协会医疗集团进行。 70人参与者的研究由Henry Klassen博士领导。参与者招募计划本月开始。

该治疗涉及玻璃体内注射视网膜祖细胞（RPC），RPCs是部分发育成使视觉成为可能的视网膜细胞的干细胞。基于实验室研究，研究人员认为治疗可以保护并潜在地挽救患者现有的感光细胞，从而挽救并可能恢复视力。

治疗的施行不需要手术，并且可以在几分钟内在门诊中进行。将RPCs注射到玻璃体中，玻璃体是眼睛中间的凝胶状物质。

二十八名患者参加了安全性临床I / IIa期的治疗试验，该试验于2015年6月开始.Klassen博士说，该试验的安全性结果令人鼓舞。他说：“细胞耐受性良好，没有归因于治疗的严重不良事件。此外，我们观察到注射的细胞（其形成玻璃体内移植物）长时间存活，甚至超过一年。我们希望在今年晚些时候发表详细的结果。“

临床IIb期研究将进行对照，这意味着参与者将接受注射RPCs或安慰剂治疗作为对照。该试验的研究员将评估视觉功能系列测量中的变化，包括：视力，视野，对比敏感性以及导航移动科目的能力。

Klassen博士说：“新的临床IIb期试验令人兴奋，因为它是专门用于证明功效的，这当然是许多人心目中的问题。“

jCyte公司最近收到了加州再生医学研究所（CIRM）830万美元的配套拨款。在2016年12月发布的声明中，CIRM的拨款审查工作组表示：“拟议的治疗方法有可能解决明确而紧迫的未满足的医疗需求...此外，领导这项研究的研究人员也是特别的，并提出了一个精心设计的尝试生成有用的数据，进一步说明该治疗的临床发展。”

抗盲基金会资助了新兴干细胞治疗的实验室研究，帮助jCyte的RPC试验成为可能。

http://www.blindness.org/blog/in ... l-for-rp/#more-5182